Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA
Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.
Nové léčivé přípravky
Aucatzyl
Léčivý přípravek Aucatzyl je určen k léčbě dospělých pacientů ve věku od 26 let s relabující nebo refrakterní akutní lymfoblastickou leukemií s prekurzory B buněk. Účinnou látkou je obecabtagene autoleucel, jedná se o genovou terapii. Autologní imunoterapie spočívá v použití vlastních T buněk pacienta upravených tak, aby exprimovaly chimérický antigenní receptor, který rozpoznává CD19 a váže se na něj na cílových buňkách. To vede k aktivaci imunologického účinku T buněk uvolňujících zánětlivé cytokiny a chemokiny a k usmrcování buněk exprimujících CD19. Žadatelem o registraci je Autolus GmbH.
Blenrep
Blenrep je léčivý přípravek indikovaný k léčbě relabujícího nebo refrakterního mnohočetného myelomu u dospělých: v kombinaci s bortezomibem a dexamethasonem u pacientů, kteří podstoupili alespoň jednu předchozí léčbu; a v kombinaci s pomalidomidem a dexamethasonem u pacientů, kteří podstoupili alespoň jednu předchozí léčbu včetně terapie lenalidomidem. Účinnou látkou je belantamab mafodotin, konjugát protilátky a léčiva. Humanizovaná monoklonální protilátka IgG1κ, která cílí na antigen zrání B buněk (BCMA), je konjugována s cytotoxickou látkou maleimidokaproylmonometylauristatinem F (mcMMAF). Vazbou belantamab mafodotinu na BCMA na povrchu myelomových buněk způsobuje zástavu buněčného cyklu a indukuje buněčnou cytotoxicitu závislou na protilátkách. Žadatelem o registraci je GlaxoSmithKline Trading Services Limited.
Ezmekly
Léčivý přípravek Ezmekly je v monoterapii indikován k léčbě symptomatických, neoperovatelných plexiformních neurofibromů u pediatrických a dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1 ve věku 2 let a starších. Účinnou látkou je mirdametinib, selektivní nekompetitivní inhibitor MEK (mitogen‑activated proteinkinase) 1 a 2. Inhibicí MEK blokuje proliferaci a přežití nádorových buněk, ve kterých je aktivována signální dráha RAF‑MEK‑ERK. Žadatelem o registraci je SpringWorks Therapeutics Ireland Limited.
Itovebi
Itovebi je určen k léčbě dospělých s lokálně pokročilým a metastatickým karcinomem prsu, který se vyznačuje mutací PIK3CA, je pozitivní na estrogenní receptor a HER2-negativní. Účinnou látkou je inavolisib, inhibitor fosfatidylinositol‑3 kinázy (PI3K), který inhibuje aktivitu cílových proteinů v signální dráze PI3K, včetně Akt, což vede ke snížené buněčné proliferaci a apoptóze v buněčných liniích karcinomu prsu s mutací PIK3CA. Žadatelem o registraci je Roche Registration GmbH.
Maapliv
Léčivý přípravek Maapliv je určen k léčbě leucinózy, tzv. nemoci javorového sirupu (maple syrup urine disease, MSUD), jež se prezentuje epizodou akutní dekompenzace u pacientů od narození, kteří nejsou způsobilí k perorálnímu a enterálnímu podávání léků obsahujících aminokyseliny bez větvení (tzv. BCAA‑free). Léčivý přípravek je roztok obsahující kombinaci aminokyselin bez rozvětvení pro parenterální podání. Maapliv je v kombinaci s doplňováním sacharidů a lipidů schopen zabránit katabolismu bílkovin nebo jej zvrátit a podpořit anabolismus u pacientů s dekompenzací MSUD. Žadatelem o registraci je Recordati Rare Diseases.
Bomyntra
Bomyntra je biosimilární přípravek indikovaný k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami postihujícími kosti a k léčbě dospělých a kosterně zralých dospívajících s obrovskobuněčným kostním nádorem. Účinnou látkou je denosumab, monoklonální protilátka cílící na RANKL. Omezením interakce RANKL‑RANK snižuje počet a funkci osteoklastů. Jejich zvýšená aktivita stimulovaná RANKL je klíčovým mediátorem kostní destrukce u metastatického kostního onemocnění. Referenčním přípravkem je Xgeva. Žadatelem o registraci je Fresenius Kabi Deutschland GmbH.
Conexxence
Conexxence je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě osteoporózy u žen po menopauze, u mužů s karcinomem prostaty, kteří jsou vystaveni zvýšenému riziku zlomenin a jejichž úbytek kostní hmoty souvisí s hormonální ablací, a lidí, jejichž úbytek kostní hmoty souvisí s dlouhodobou léčbou systémovými glukokortikoidy. Účinnou látkou je denosumab cílící na protein RANKL. Denosumab vazbou na RANKL zabraňuje interakci mezi RANKL a RANK, což vede k redukci počtu a funkce osteoklastů a ke snížení kostní resorpce v kortikálních a trabekulárních kostech. Referenčním přípravkem je Prolia. Žadatelem o registraci je Fresenius Kabi Deutschland GmbH.
Rolcya
Rolcya je též biosimilární léčivý přípravek obsahující denosumab s indikacemi výše, jehož referenčním přípravkem je Prolia. Žadatelem o registraci je Sandoz GmbH.
Riulvy
Riulvy je hybridní přípravek k přípravku Tecfidera. Obsahuje jinou léčivou látku, ale působí prostřednictvím stejného aktivního metabolitu jako Tecfidera. Studie prokázaly jeho bioekvivalenci s referenčním přípravkem. Účinnou látkou Riulvy je tegomil fumarát, imunosupresivum, jehož mechanismus účinku není zcela objasněn, ale předpokládá se, že působí prostřednictvím svého hlavního aktivního metabolitu monometylfumarátu. Tento metabolit aktivuje transkripční dráhu Nrf2, která snižuje zánět a moduluje aktivitu imunitních buněk, čímž chrání buňky centrálního nervového systému před poškozením. Riulvy je indikován k léčbě dospělých a pediatrických pacientů ve věku 13 let a starších s relabující‑remitující roztroušenou sklerózou. Žadatelem o registraci je Neuraxpharm Pharmaceuticals, S.L.
Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků
Imfinzi
Léčivý přípravek Imfinzi obsahuje durvalumab. Přípravek je v kombinaci s gemcitabinem a cisplatinou nově indikován jako neoadjuvantní léčba a po radikální cystektomii pak v monoterapii jako adjuvantní léčba u dospělých s resekabilním karcinomem močového měchýře s invazí do svaloviny močového měchýře (MIBC). Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.
Rezolsta
Léčivý přípravek Rezolsta obsahuje fixní kombinaci darunavir/kobicistat. Přípravek je indikován v kombinaci s dalšími antiretrovirovými léčivými přípravky k léčbě infekce virem lidské imunodeficience 1 (HIV‑1) u dospělých a pediatrických pacientů, nově již ve věku 6 let a starších s hmotností alespoň 25 kg. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.
Saxenda
Léčivý přípravek Saxenda obsahuje liraglutid. CHMP schválil rozšíření stávající indikace o léčbu dětí ve věku od 6 do 12 let. Přípravek je indikován jako doplněk zdravé výživy a zvýšené fyzické aktivity pro regulaci hmotnosti u dětí ve věkovém rozmezí od 6 do < 12 let s obezitou (BMI ≥ 95. percentil – hraniční hodnoty dle pohlaví a věku podrobněji ve schváleném dokumentu) a tělesnou hmotností ≥ 45 kg. Léčba přípravkem Saxenda by měla být ukončena a přehodnocena, pokud pacienti po 12 týdnech užívání dávky 3,0 mg/den nebo maximální tolerované dávky neztratili alespoň 4 % svého BMI nebo z‑skóre BMI. Držitelem rozhodnutí o registraci je Novo Nordisk A/S.
Tevimbra
Léčivý přípravek Tevimbra obsahuje tislelizumab. Přípravek je v kombinaci s chemoterapií na bázi platiny a fluoropyrimidinů nově indikován k léčbě první linie u dospělých pacientů s HER2-negativním lokálně pokročilým, neresekovatelným nebo metastatickým adenokarcinomem žaludku nebo gastroezofageálního spojení, jejichž nádory exprimují PD‑L1 se skóre pozitivity oblasti nádoru (tumour area positivity, TAP) ≥ 5 %. Držitelem rozhodnutí o registraci je Beigene Ireland Limited.
Literatura
Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www.ema.europa.eu