Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Xoanacyl

Léčivý přípravek Xoanacyl je určen k léčbě konkomitantní hyperfosfatemie a nedostatku železa u dospělých s chronickým onemocněním ledvin. Účinnou látkou je koordinační komplex citrátu železitého. Trojmocné železo v přípravku je v gastrointestinálním traktu redukováno na železnatou formu, následně je transportováno přes enterocyty do krve a inkorporováno do hemoglobinu. Neabsorbovaná část se váže na fosfát v potravě, tvoří nerozpustnou sloučeninu, která je vylučována stolicí, čímž se snižuje vstřebávání fosfátů a sérová koncentrace fosforu. Žadatelem o registraci je Averoa SAS.

Alyftrek

Léčivý přípravek Alyftrek je určen k léčbě cystické fibrózy u osob ve věku 6 let a starších, které mají alespoň jednu mutaci genu CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), která nepatří do třídy I. Jedná se o fixní kombinaci deutivakaftor/tezakaftor/vanzakaftor. Vanzakaftor a tezakaftor jsou korektory CFTR, které se vážou na různá místa proteinu CFTR a zvyšují jeho množství na povrchu buněk; deutivakaftor zlepšuje aktivitu defektního proteinu CFTR na povrchu buněk. Tyto kombinované účinky způsobují, že jsou plicní hlen a trávicí šťávy řidší, čímž pomáhají zmírnit příznaky onemocnění. Žadatelem o registraci je Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited.

Attrogy

Attrogy je léčivý přípravek indikovaný k léčbě hereditární transthyretinem zprostředkované amyloidózy (hATTR amyloidózy) u dospělých pacientů s polyneuropatií 1. nebo 2. stupně. Účinnou látkou je diflunisal, derivát kyseliny salicylové, který stabilizuje tetramer transthyretinu (TTR) a zabraňuje jeho disociaci na monomery, které jsou zodpovědné za patologii TTR amyloidózy. Žadatelem o registraci je Purpose Pharma International AB.

Duvyzat

Léčivý přípravek Duvyzat je indikován k léčbě Duchenneovy svalové dystrofie u ambulantních pacientů ve věku 6 let a starších, kteří jsou současně léčeni kortikosteroidy. Účinnou látkou je givinostat, inhibitor histondeacetylázy (HDAC) třídy I a II, který moduluje nekontrolovanou aktivitu HDAC v dystrofických svalech, čímž snižuje poškození svalových vláken, chronický svalový zánět, fibrózu a ukládání tuku a zároveň podporuje tvorbu nových mitochondrií. Žadatelem o registraci je Italfarmaco S.p.A.

Sephience

Sephience je určen k léčbě hyperfenylalaninemie u dospělých a dětí s fenylketonurií. Účinnou látkou je sepiapterin, přirozený prekurzor tetrahydrobiopterinu, kritického kofaktoru fenyl­ala­nin­hy­dro­xy­lá­zy. Sepiapterin má dvojí farmakologickou aktivitu. Působí jako chaperon v případě chybně složené fenyl­al­anin­hy­dro­xy­lá­zy a zlepšuje tak konformační stabilitu enzymu a zároveň zvyšuje intracelulární koncentrace tetra­hy­dro­bio­pte­ri­nu, čímž snižuje hladiny fenylalaninu v krvi. Žadatelem o registraci je PTC Therapeutics International Limited.

Tepezza

Léčivý přípravek Tepezza je určen k léčbě dospělých se středně těžkou až těžkou endokrinní orbitopatií (thyroid eye disease, TED). Účinnou látkou je teprotumumab, monoklonální protilátka, která se váže na receptor inzulinu podobného růstového faktoru 1 a inhibuje jeho aktivitu. Tím blokuje autoimunitní aktivaci orbitálních fibroblastů, o čemž se předpokládá, že pomáhá zastavit rozvoj a progresi onemocnění. Žadatelem o registraci je Amgen Europe B.V.

Ziihera

Ziihera je léčivý přípravek indikovaný k léčbě dospělých s neresekabilním lokálně pokročilým nebo metastazujícím HER2 pozitivním karcinomem žlučových cest. Účinnou látkou je zanidatamab, duálně cílená bispecifická protilátka proti HER2, která se současně váže na extracelulární domény 2 a 4 na samostatných monomerech HER2. Vazba zanidatamabu s HER2 vede k internalizaci, což vede k redukci HER2 na povrchu buněk. Zanidatamab indukuje komplement‑dependentní cytotoxicitu, protilátkově dependentní buněčnou cytotoxicitu a protilátkově dependentní buněčnou fagocytózu, což vede k inhibici růstu nádoru a ke smrti nádorových buněk. Žadatelem o registraci je Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited.

Jubereq

Jubereq je biosimilární přípravek indikovaný k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami postihujícími kosti a k ​​léčbě dospělých a kosterně zralých dospívajících s obrovskobuněčným kostním nádorem. Účinnou látkou je denosumab, monoklonální protilátka cílící na RANKL. Omezením interakce RANKL‑RANK snižuje počet a funkci osteoklastů. Jejich zvýšená aktivita stimulovaná RANKL je klíčovým mediátorem kostní destrukce u metastatického kostního onemocnění. Referenčním přípravkem je Xgeva. Žadatelem o registraci je Accord Healthcare S.L.U.

Osvyrti

Osvyrti je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě osteo­po­ró­zy u žen po menopauze, u mužů s karcinomem prostaty, kteří jsou vystaveni zvýšenému riziku zlomenin a jejichž úbytek kostní hmoty souvisí s hormonální ablací, a lidí, jejichž úbytek kostní hmoty souvisí s dlouhodobou léčbou systémovými glukokortikoidy. Účinnou látkou je rovněž denosumab cílící na protein RANKL. Denosumab vazbou na RANKL zabraňuje interakci mezi RANKL a RANK, což vede k redukci počtu a funkce osteoklastů a ke snížení kostní resorpce v kortikálních a trabekulárních kostech. Referenčním přípravkem je Prolia. Žadatelem o registraci je Accord Healthcare S.L.U.

Qoyvolma

Qoyvolma je biosimilární přípravek určený k léčbě dospělých a dětí s ložiskovou psoriázou a dospělých s psoriatickou artritidou, Crohnovou chorobou nebo ulcerózní kolitidou. Účinnou látkou je ustekinumab, plně lidská monoklonální protilátka IgG_1κ, která se váže na p40 podjednotku interleukinu (IL) 12 a 23, čímž jim brání ve vazbě na receptor IL‑12Rβ₁ exprimovaný na povrchu imunitních buněk. Referenčním přípravkem je Stelara. Žadatelem o registraci je společnost Cell­trion Healthcare Hungary Kft.

Dazublys

Dazublys je biosimilární přípravek určený k terapii karcinomu prsu a žaludku. Účinnou látkou je trastuzumab, monoklonální protilátka, která se s vysokou afinitou a specificitou váže na receptor HER2 a inhibuje tak proliferaci nádorových buněk s nadměrnou expresí HER2. Referenčním přípravkem je Herceptin. Žadatelem o registraci je CuraTeQ Biologics s.r.o.

Denosumab BBL

Denosumab BBL je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě osteoporózy u žen po menopauze, u mužů s karcinomem prostaty, kteří jsou vystaveni zvýšenému riziku zlomenin a jejichž úbytek kostní hmoty souvisí s hormonální ablací, a lidí, jejichž úbytek kostní hmoty souvisí s dlouhodobou léčbou systémovými glukokortikoidy. Účinnou látkou je denosumab cílící na protein RANKL. Denosumab vazbou na RANKL zabraňuje interakci mezi RANKL a RANK, což vede k redukci počtu a funkce osteoklastů a ke snížení kostní resorpce v kortikálních a trabekulárních kostech. Re­fe­ren­­čním přípravkem je Prolia. Žadatelem o registraci je Biosimilar Collaborations Ireland Limited.

Izamby

Izamby je též biosimilární léčivý přípravek obsahující denosumab s indikacemi výše, jehož referenčním přípravkem je Prolia. Žadatelem o registraci je Mabxience Research SL.

Junod

Dalším biosimilárním léčivým přípravkem s obsahem denosumabu určeným k léčbě osteoporózy je Junod. I jeho referenčním přípravkem je Prolia. Žadatelem o registraci je Gedeon Richter Plc.

Zadenvi

Čtvrtým biosimilárním léčivým přípravkem s obsahem denosumabu k léčbě osteoporózy je Zadenvi. Referenčním přípravkem je Prolia, žadatelem o registraci je Zentiva k.s.

Denbrayce

Denbrayce je biosimilární přípravek indikovaný k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami postihujícími kosti a k ​​léčbě dospělých a kosterně zralých dospívajících s obrovskobuněčným kostním nádorem. Účinnou látkou je denosumab, monoklonální protilátka cílící na RANKL. Omezením interakce RANKL‑RANK snižuje počet a funkci osteoklastů. Jejich zvýšená aktivita stimulovaná RANKL je klíčovým mediátorem kostní destrukce u metastatického kostního onemocnění. Referenčním přípravkem je Xgeva. Žadatelem o registraci je Mabxience Research S.L.

Enwylma

Dalším biosimilárním přípravkem indikovaným k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami postihujícími kosti a k ​​léčbě dospělých a kosterně zralých dospívajících s obrovskobuněčným kostním nádorem je Enwylma. Účinnou látkou je též denosumab, referenčním přípravkem je Xgeva. Žadatelem o registraci je Zentiva k.s.

Vevzuo

I Vevzuo je biosimilární léčivý přípravek obsahující denosumab ve shodné indikaci. Referenčním přípravkem je Prolia, žadatelem o registraci je Biosimilar Collaborations Ireland Limited.

Yaxwer

Posledním biosimilárním přípravkem s indikací prevence kostních příhod u pacientů s malignitami a ​​léčby dospělých a kosterně zralých dospívajících s obrovskobuněčným kostním nádorem je Yaxwer. Účinnou látkou je denosumab, referenčním přípravkem je Xgeva. Žadatelem o registraci je Gedeon Richter Plc.

Ryjunea

Ryjunea je hybridní přípravek k přípravku Atropin‑POS, obsahuje stejnou účinnou látku, ale je k dispozici v nižší síle a pro jinou indikaci. Je určen ke zpomalení progrese krátkozrakosti u dětí ve věku 3–14 let. Účinnou látkou je anticholinergikum atropin. Mechanismus, kterým atropin zpomaluje progresi krátkozrakosti, není plně objasněn a předpokládá se, že zahrnuje remodelaci a zesílení sklér, což má za následek zmenšení délky oka a hloubky sklivcové komory. Žadatelem o registraci je Santen Oy.

Oczyesa

Oczyesa je hybridní přípravek k přípravku Sandostatin. Obsahuje stejnou léčivou látku, ale ve formě jiné soli, je dostupný ve vyšší síle a v jiné lékové formě. Účinnou látkou je oktreotid, syntetický derivát přirozeně se vyskytujícího hypotalamického hormonu somatostatinu. Oktreotid inhibuje patologicky zvýšenou sekreci růstového hormonu u pacientů s akromegalií. Žadatelem o registraci je Camurus AB.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Bosulif

Léčivý přípravek Bosulif obsahuje bosutinib. S novou lékovou formou (tvrdými tobolkami) spojenou se dvěma novými silami (50 mg a 100 mg) byla indikace přípravku rozšířena na děti ve věku od šesti let. A to pro léčbu nově diagnostikované chronické fáze Philadelphia chromozom‑pozitivní chronické myeloidní leukemie (CP Ph+ CML) a CP Ph+ CML u pacientů, kteří byli dříve léčeni jedním nebo více inhibitory tyrozinkinázy a u nichž imatinib, nilotinib a dasatinib nejsou považovány za vhodné možnosti léčby. Držitelem rozhodnutí o registraci je Pfizer Europe MA EEIG.

Calquence

Léčivý přípravek Calquence obsahuje akalabrutinib. Přípravek je nově indikován v kombinaci s bendamustinem a rituximabem (BR) k léčbě dospělých pacientů s dosud neléčeným lymfomem z plášťových buněk (MCL), kteří nejsou způsobilí pro autologní transplantaci kmenových buněk.

V kombinaci s venetoklaxem s obinutuzumabem nebo bez něj je dále přípravek nově indikován k léčbě dospělých pacientů s dříve neléčenou chronickou lymfocytární leukemií (CLL). Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.

Flucelvax

Léčivý přípravek je inaktivovaná chřipková vakcína, u níž došlo k rozšíření stávající indikace v profylaxi chřipky u dětí již ve věku od 6. měsíce (dosud od dvou let). Držitelem rozhodnutí o registraci je Seqirus Netherlands B.V.

Opdivo

Léčivý přípravek Opdivo obsahuje nivolumab. Byla schválena nová indikace pro adjuvantní a neoadjuvantní léčbu resekovatelného nemalobuněčného karcinomu plic (non‑small cell lung carcinoma, NSCLC) s vysokým rizikem recidivy u dospělých pacientů, jejichž nádory mají expresi ligandu membránového proteinu programované buněčné smrti (PD‑L1) ≥ 1 %. Přípravek je nově indikován v kombinaci s chemoterapií na bázi platiny jako neoadjuvantní léčba, po níž následuje monoterapie nivolumabem jako adjuvantní léčba.

Dále byla schválena k použití nová léková forma – injekční roztok o síle 600 mg určený k subkutánnímu použití. Indikován je pro léčbu melanomu, NSCLC, renálního karcinomu, spinocelulárního karcinomu hlavy a krku, karcinomu jícnu nebo gastroezofageální junkce, uroteliálního karcinomu (podrobněji ve schválené dokumentaci). Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol‑Myers Squibb Pharma EEIG.

Tevimbra

Léčivý přípravek Tevimbra obsahuje tislelizumab. V kombinaci s etoposidem a platinovou chemoterapií je přípravek nově indikován k léčbě první linie u dospělých pacientů s extenzivním stadiem malobuněčného karcinomu plic. Držitelem rozhodnutí o registraci je BeiGene Ireland Limited.

Tremfya

Léčivý přípravek Tremfya obsahuje guselkumab. Přípravek je nově indikován k léčbě dospělých pacientů se středně těžkou až těžkou aktivní Crohnovou chorobou, kteří neměli adekvátní odpověď, ztratili odpověď na konvenční nebo biologickou léčbu nebo tuto terapii netolerovali. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.

Xydalba

Léčivý přípravek Xydalba obsahuje dalbavancin. Přípravek určený k léčbě akutních bakteriálních infekcí kůže a kožních struktur (ABSSI) je nově indikován již od narození. Držitelem rozhodnutí o registraci je AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG.

Adcetris

Léčivý přípravek Adcetris obsahuje brentuximab vedotin. Přípravek je nově indikován u dospělých pacientů s dříve neléčenou CD30+ lymfatickou leukemií stadia IIB s rizikovými faktory, stadia III nebo IV v kombinaci s etoposidem, cyklofosfamidem, doxorubicinem, dakarbazinem, dexamethasonem (BrECADD). Držitelem rozhodnutí o registraci je Takeda Pharma A/S.

Adempas

Léčivý přípravek Adempas obsahuje riociguat. Schválena byla nová léková forma s novou silou (0,15 mg/ml granulát pro perorální suspenzi) spolu se změnou stávající indikace, která nově zahrnuje léčbu plicní arteriální hypertenze u dětí ve věku 6 let a starších. Adempas je indikován u pacientů s funkční třídou WHO II−III v kombinaci s antagonisty endotelinových receptorů. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bayer AG.

Amvuttra

Léčivý přípravek Amvuttra obsahuje vutrisiran. Přípravek je nově indikován k léčbě transthyretinové amyloidózy divokého typu nebo hereditární transthyretinové amyloidózy u dospělých pacientů s kardiomyopatií (ATTR‑CM). Držitelem rozhodnutí o registraci je Alnylam Netherlands B.V.

Jivi

Léčivý přípravek Jivi obsahuje damoctocog alfa pegol. Přípravek je k léčbě a profylaxi krvácení u dříve léčených pacientů s hemofilií A indikován nově již od věku 7 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bayer AG.

Cystadrops

Léčivý přípravek Cystadrops obsahuje merkaptamin. Stávající indikace pro léčbu usazenin cystinových krystalů v rohovce byla rozšířena na věkovou kategorii pacientů s cystinózou ve věku již od 6 měsíců. Držitelem rozhodnutí o registraci je Recordati Rare Diseases.

Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus

Léčivý přípravek je inaktivovaná chřipková vakcína, u níž došlo k rozšíření stávající indikace o aktivní imunizaci dětí ve věku od 6 měsíců. Přípravek je nyní indikován k aktivní imunizaci proti virům chřipky A subtypu H5 u jedinců ve věku 6 měsíců a starších. Držitelem rozhodnutí o registraci je Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus.

Literatura

Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www.ema.europa.eu