Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Austedo

Léčivý přípravek Austedo je určen k léčbě dospělých se středně těžkou až těžkou tardivní dyskinezí. Účinnou látkou je deutetrabenazin, reverzibilní inhibitor vezikulárního transportéru monoaminů 2 (VMAT2). Inhibicí VMAT2 deutetrabenazin snižuje vychytávání monoaminů (jako je dopamin, serotonin, norepinefrin či histamin) do synaptických váčků, což vede k vyčerpání zásob monoaminů v dopaminergních oblastech mozku (např. striatum a kortex). Přesný mechanismus účinku deutetrabenazinu při léčbě tardivní dyskineze sice není znám, nicméně předpokládá se právě souvislost s jeho schopností odstraňovat monoaminy z nervových zakončení. Žadatelem o registraci je TEVA GmbH.

Imreplys

Imreplys je léčivý přípravek indikovaný k léčbě pacientů všech věkových kategorií s hematopoetickým subsyndromem akutního radiačního syndromu [H‑ARS] akutně vystavených myelosupresivním dávkám záření. Účinnou látkou je sargramostin, faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů, který indukuje kostní dřeň k produkci určitých typů bílých krvinek, jako jsou granulocyty, makrofágy a monocyty, a také červených krvinek a krevních destiček. Žadatelem o registraci je Partner Therapeutics Ltd.

Ogsiveo

Léčivý přípravek Ogsiveo je v monoterapii indikován k léčbě dospělých pacientů s progredujícími desmoidními tumory, kteří vyžadují systémovou léčbu. Účinnou látkou je nirogacestat, inhibitor gama‑sekretázy. Jejím blokováním inhibuje signální dráhu Notch, a tím zabraňuje růstu nádoru. Žadatelem o registraci je SpringWorks Therapeutics Ireland Limited.

Rezdiffra

Rezdiffra je přípravek indikovaný v kombinaci s dietou a cvičením k léčbě dospělých se steatohepatitidou (MASH) spojenou s necirhotickou metabolickou dysfunkcí (bez cirhózy) se středně těžkou až pokročilou jaterní fibrózou. Účinnou látkou je resmetirom, který stimuluje receptor beta hormonu štítné žlázy (THR‑β) v játrech, čímž snižuje obsah lipotoxického tuku v játrech, zmírňuje zánět a zpomaluje jaterní fibrózu. Žadatelem o registraci je Madrigal Pharmaceuticals EU Limited.

Zemcelpro

Léčivý přípravek Zemcelpro je určen k léčbě dospělých s hematologickými malignitami vyžadujícími alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk, pro které není k dispozici žádný jiný typ vhodných dárcovských buněk. Jedná se o neexpandované alogenní CD34– buňky odvozené z pupečníkové krve a dorocubicel složený z CD34+ buněk expandovaných ex vivo. Po podání pacientovi buňky z přípravku Zemcelpro migrují do kostní dřeně, kde se dělí, dozrávají a diferencují do všech hematologických buněčných linií. Žadatelem o registraci je Cordex Biologics International Limited.

Afiveg

Afiveg je biosimilární přípravek indikovaný k léčbě dospělých s neovaskulární (vlhkou) věkem podmíněnou makulární degenerací, poruchou zraku v důsledku makulárního edému sekundárního k okluzi retinální žíly (větvové nebo centrální), poruchou zraku v důsledku diabetického makulárního edému a ​​poruchou zraku v důsledku myopické choroidální neovaskularizace. Účinnou látkou je aflibercept, rekombinantní fúzní protein sestávající z extracelulárních domén lidského receptoru vaskulárního endoteliálního růstového faktoru (VEGF) 1 a 2 fúzovaných s Fc částí lidského imunoglobulinu (IgG₁). Aflibercept působí jako rozpustná návnada pro přirozené receptory VEGF, inhibuje jejich aktivaci, a tím snižuje angiogenezi. Referenčním přípravkem je Eylea. Žadatelem o registraci je STADA Arzneimittel AG.

Mynzepli

Mynzepli je též biosimilární léčivý přípravek obsahující aflibercept s indikacemi výše, jehož referenčním přípravkem je Eylea. Žadatelem o registraci je Advanz Pharma Limited.

Eiyzey, Vgenfli

Eiyzey a Vgenfli jsou další biosimilární léčivé přípravky obsahující aflibercept s indikacemi výše, jejichž referenčním přípravkem je Eylea. Žadatelem o registraci je Zakłady Farmaceutyczne Polpharma S.A.

Usymro

Usymro je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě ložiskové psoriázy, psoriatické artritidy a Crohnovy choroby. Účinnou látkou je ustekinumab, plně lidská monoklonální protilátka IgG_1κ, která se váže na sdílenou podjednotku p40 interleukinů (IL)‑12 a IL‑23, čímž jim brání ve vazbě na receptor IL‑12Rβ₁ exprimovaný na povrchu imunitních buněk. Tímto způsobem ustekinumab zabraňuje aktivaci cytokinových drah Th1 a Th17, které jsou klíčové pro patologii ložiskové psoriázy, psoriatické artritidy a Crohnovy choroby. Referenčním přípravkem je Stelara. Žadatelem o registraci je ELC Group s.r.o.

Vivlipeg

Vivlipeg je biosimilární přípravek indikovaný ke zkrácení trvání neutropenie a zkrácení výskytu febrilní neutropenie po cytotoxické chemoterapii. Účinnou látkou je pegfilgrastim, faktor stimulující kolonie, který podporuje vývoj a diferenciaci zralých a funkčně aktivních neutrofilů z prekurzorových buněk v kostní dřeni. Referenčním přípravkem je Neulasta. Žadatelem o registraci je Biosimilar Collaborations Ireland Limited.

Aqneursa

Léčivý přípravek Aqneursa je určen k léčbě neurologických projevů Niemannovy–Pickovy choroby typu C (NPC) u dospělých a dětí ve věku od 6 let s tělesnou hmotností alespoň 20 kg. Účinnou látkou je levacetylleucin, modifikovaná forma aminokyseliny leucinu, která cílí na základní procesy neurologické dysfunkce. Koriguje energetický metabolismus, včetně zlepšené produkce adenosintrifosfátu, hlavního zdroje energie pro mozečkové tkáně a buňky. Žadatelem o registraci je IntraBio Ireland Ltd.

Ekterly

Ekterly je léčivý přípravek indikovaný k symptomatické léčbě akutních atak hereditárního angioedému u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších. Účinnou látkou je sebetralstat, inhibitor plazmatického kalikreinu. Snižuje produkci bradykininu a tím zastavuje progresi hereditárních angioedémových atak. Jedná se o první perorální léčbu hereditárního angioedému. Žadatelem o registraci je KalVista Pharmaceuticals (Ireland) Ltd.

Romvimza

Léčivý přípravek Romvimza je indikován k léčbě dospělých pacientů, kteří trpí symptomatickým tenosynoviálním obrovskobuněčným tumorem (TGCT) spojeným s klinicky významným zhoršením fyzických funkcí a u kterých byly vyčerpány chirurgické možnosti nebo by vedly k nepřijatelné morbiditě či invaliditě. Účinnou látkou je vimseltinib, inhibitor proteinkinázy, který cílí na receptor faktoru stimulujícího kolonie 1 (CSF1R). Signální osa CSF1/CSF1R hraje klíčovou roli ve vývoji TGCT. Žadatelem o registraci je Deciphera Pharmaceuticals (Netherlands) B.V.

Tryngolza

Léčivý přípravek Tryngolza je určen k léčbě dospělých s familiárním chylomikronemickým syndromem (FCS). Účinnou látkou je olezarsen, antisense oligonukleotid, který inhibuje tvorbu apolipoproteinu C3 (apoC‑III). Ten reguluje metabolismus triglyceridů i jaterní clearance chylomikronů a dalších lipoproteinů bohatých na triglyceridy. Snížením hodnoty sérového apoC‑III olezarsen zvyšuje clearance plazmatických triglyceridů. Žadatelem o registraci je Ionis Ireland Limited.

Voranigo

Voranigo je léčivý přípravek indikovaný k léčbě astrocytomu nebo oligodendrogliomu nízkého stupně s mutací isocitrátdehydrogenázy‑1 (IDH1) R132 nebo isocitrátdehydrogenázy‑2 (IDH2) R172 u dospělých a dospívajících ve věku od 12 let s hmotností alespoň 40 kg. Účinnou látkou je vorasidenib, inhibitor, který cílí na mutantní enzymy IDH1 a IDH2. Jejich inhibicí brání nadprodukci onkogenního metabolitu 2‑hydroxyglutarátu vedoucího k maligní proliferaci. Žadatelem o registraci je Les Laboratoires Servier.

Yeytuo

Léčivý přípravek Yeytuo je určen k profylaxi pohlavně získané infekce virem lidské imunodeficience typu 1 (HIV‑1). Účinnou látkou je lenakapavir, vícestupňový selektivní inhibitor kapsidové funkce HIV‑1, který v konečném důsledku inhibuje replikaci viru. Žadatelem o registraci je Gilead Scien­ces Ireland Unlimited Company.

Zurzuvae

Léčivý přípravek Zurzuvae je indikován k léčbě poporodní deprese u dospělých. Účinnou látkou je zuranolon, neuroaktivní steroid, který zvyšuje aktivitu kyseliny gama‑aminomáselné (GABA) a předpokládá se, že vykazuje antidepresivní účinky zvýšením GABAergní inhibice. Žadatelem o registraci je Biogen Netherlands B.V.

Bilprevda

Bilprevda je biosimilární přípravek indikovaný k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami postihujícími kosti a k léčbě dospělých a kosterně zralých dospívajících s obrovskobuněčným kostním nádorem. Účinnou látkou je denosumab, monoklonální protilátka cílící na RANKL. Omezením interakce RANKL‑RANK snižuje počet a funkci osteoklastů. Jejich zvýšená aktivita stimulovaná RANKL je klíčovým mediátorem kostní destrukce u metastatického kostního onemocnění. Referenčním přípravkem je Xgeva. Žadatelem o registraci je Henlius Europe GmbH.

Bildyos

Bildyos je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě osteo­porózy u žen po menopauze, u mužů s karcinomem prostaty, kteří jsou vystaveni zvýšenému riziku zlomenin a jejichž úbytek kostní hmoty souvisí s hormonální ablací, a u lidí, jejichž úbytek kostní hmoty souvisí s dlouhodobou léčbou systémovými glukokortikoidy. Účinnou látkou je denosumab cílící na protein RANKL. Denosumab vazbou na RANKL zabraňuje interakci mezi RANKL a RANK, což vede k redukci počtu a funkce osteoklastů a ke snížení kostní resorpce v kortikálních a trabekulárních kostech. Referenčním přípravkem je Prolia. Žadatelem o registraci je Henlius Europe GmbH.

Eyluxvi

Eyluxvi je biosimilární přípravek určený k léčbě dospělých s neovaskulární (vlhkou) věkem podmíněnou makulární degenerací, poruchou zraku v důsledku makulárního edému sekundárního k okluzi retinální žíly, poruchou zraku v důsledku diabetického makulárního edému a poruchou zraku v důsledku myopické chorioideální neovaskularizace. Účinnou látkou je aflibercept, rekombinantní fúzní protein sestávající z extracelulárních domén lidského receptoru pro VEGF 1 a 2 fúzovaných s Fc částí lidského imunoglobulinu G₁, který působí jako rozpustná návnada pro přirozené receptory VEGF, inhibuje jejich aktivaci a tím snižuje angiogenezi. Referenčním přípravkem je Eylea. Žadatelem o registraci je Biolitec Pharma Limited Zweigniederlassung Jena.

Usrenty

Usrenty je biosimilární přípravek určený k léčbě dospělých a dětí s ložiskovou psoriázou a dospělých s psoriatickou artritidou nebo Crohnovou chorobou. Účinnou látkou je ustekinumab, plně lidská monoklonální protilátka IgG_1κ, která se váže na p40 podjednotku IL-12 a IL‑23, čímž jim brání ve vazbě na receptor IL‑12Rβ₁ exprimovaný na povrchu imunitních buněk. Referenčním přípravkem je Stelara. Žadatelem o registraci je Biosimilar Collaborations Ireland Limited.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Benlysta

Léčivý přípravek Benlysta obsahuje belimumab. Přípravek je nově indikován jako doplňková terapie u pacientů ve věku 5 let a starších, kteří trpí aktivním systémovým lupus erythematodes pozitivním na autoprotilátky s vysokým stupněm aktivity onemocnění (např. pozitivní anti‑dsDNA a nízký komplement) i přes standardní terapii. Držitelem rozhodnutí o registraci je GlaxoSmithKline (Ireland) Limited.

Cabometyx

Léčivý přípravek Cabometyx obsahuje kabozantinib. Přípravek je nově indikován k léčbě dospělých pacientů s neresekovatelnými nebo metastatickými dobře diferencovanými extrapankreatickými (epNET) a pankreatickými (pNET) neuroendokrinními nádory, u kterých došlo k progresi onemocnění po alespoň jedné předchozí systémové terapii jiné než analogy somato­statinu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Ipsen Pharma.

Darzalex

Léčivý přípravek Darzalex obsahuje daratumumab. Přípravek je v monoterapii nově indikován k léčbě dospělých pacientů s doutnajícím mnohočetným myelomem s vysokým rizikem rozvoje mnohočetného myelomu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.

Imbruvica

Léčivý přípravek Imbruvica obsahuje ibrutinib. Schválena byla nová indikace pro léčbu první linie u dospělých s lymfomem z plášťových buněk, kteří jsou způsobilí k autologní transplantaci kmenových buněk: Imbruvica v kombinaci s rituximabem, cyklofosfamidem, doxorubicinem, vinkristinem a prednisolonem (Imbruvica + R‑CHOP) střídavě s R‑DHAP (či R­­‑DHAOx) bez Imbruvicy následovaná monoterapií Imbruvicou. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.

Nubeqa

Léčivý přípravek Nubeqa obsahuje darolutamid. Přípravek je nově indikován pro léčbu dospělých mužů s hormonálně senzitivním metastatickým karcinomem prostaty v kombinaci s androgenní deprivační terapií. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bayer AG.

Sarclisa

Léčivý přípravek Sarclisa obsahuje isatuximab. Přípravek je nově indikován v kombinaci s bortezomibem, lenalidomidem a dexamethasonem k indukční léčbě dospělých pacientů s nově diagnostikovaným mnohočetným myelomem, kteří jsou způsobilí k autologní transplantaci kmenových buněk. Držitelem rozhodnutí o registraci je Sanofi Winthrop Industrie.

Alhemo

Léčivý přípravek Alhemo obsahuje concizumab. Přípravek je indikován k rutinní profylaxi krvácení nově u pa­cien­tů ve věku 12 let a starších s těžkou hemofilií A (faktor FVIII < 1 %) bez inhibitorů FVIII a středně těžkou/těžkou hemofilií B (faktor FIX ≤ 2 %) bez inhibitorů FIX. Držitelem rozhodnutí o registraci je Novo Nordisk A/S.

Baqsimi

Léčivý přípravek Baqsimi obsahuje glukagon. Výbor (CHMP) schválil rozšíření stávající indikace o léčbu těžké hypoglykemie u dětí s diabetes mellitus ve věku od jednoho roku. Držitelem rozhodnutí o registraci je Amphastar France Pharmaceuticals.

Clopidogrel Zentiva

Léčivý přípravek Clopidogrel Zentiva obsahuje klopidogrel. Stávající indikace byly rozšířeny o sekundární prevenci aterotrombotických příhod u dospělých s akutním infarktem myokardu s elevací segmentu ST podstupujících perkutánní koronární intervenci. Držitelem rozhodnutí o registraci je Zentiva k.s.

Invokana

Léčivý přípravek Invokana obsahuje kanagliflozin. Stávající indikace pro terapii nedostatečně kontrolovaného diabetes mellitus 2. typu byla rozšířena také na děti ve věku od 10 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.

mResvia

Léčivý přípravek mResvia je mRNA vakcína. Přípravek je nově indikován k aktivní imunizaci v prevenci onemocnění dolních cest dýchacích způsobeného respiračním syncytiálním virem (RSV) nově také u dospělých ve věku 18–59 let se zvýšeným rizikem onemocnění dolních cest dýchacích způsobeného RSV. Držitelem rozhodnutí o registraci je Moderna Biotech Spain S.L.

Sirturo

Léčivý přípravek Sirturo obsahuje bedaquilin. Přípravek je indikován jako součást kombinovaného režimu u dospělých a pediatrických pacientů s plicní tuberkulózou způsobenou bakterií Mycobacterium tuberculosis rezistentní alespoň na rifampicin a isoniazid nově také u dětí ve věku od 2 let s hmotností alespoň 7 kg. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.

Taltz

Léčivý přípravek Taltz obsahuje ixekizumab. Přípravek je nově indikován k terapii juvenilní psoriatické artritidy (samostatně nebo v kombinaci s metotrexátem k léčbě aktivního onemocnění u pacientů ve věku 6 let a starších s tělesnou hmotností alespoň 25 kg, kteří nedostatečně reagovali na konvenční léčbu nebo ji netolerují) a k léčbě artrózy související s entezitidou (samostatně nebo v kombinaci s metotrexátem k léčbě aktivního onemocnění u pacientů ve věku 6 let a starších s tělesnou hmotností alespoň 25 kg, kteří nedostatečně reagovali na konvenční léčbu nebo ji netolerují). Držitelem rozhodnutí o registraci je Eli Lilly and Co (Ireland) Limited.

Tevimbra

Léčivý přípravek Tevimbra obsahuje tislelizumab. Přípravek je v kombinaci s chemoterapií obsahující platinu nově indikován jako neoadjuvantní léčba a následně v monoterapii jako adjuvantní léčba pro dospělé pacienty s resekabilním nemalobuněčným karcinomem plic s vysokým rizikem recidivy. Držitelem rozhodnutí o registraci je BeOne Medicines Ireland Limited.

Literatura

Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www.ema.europa.eu