Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Filsuvez

Filsuvez je léčivý přípravek určený k léčbě epidermolysis bullosa. Účinnou látkou je extrakt z březové kůry s obsahem triterpenů, který moduluje zánětlivé mediátory a stimuluje diferenciaci a migraci keratinocytů, čímž podporuje hojení a uzavírání ran. Přípravek bude dostupný ve formě gelu ke kožnímu podání. Žadatelem o registraci je Amryt Pharmaceuticals DAC.

Lunsumio

Léčivý přípravek Lunsumio je indikován jako monoterapie pro dospělé pacienty s relabujícím nebo refrakterním folikulárním lymfomem, kteří podstoupili alespoň dvě předchozí systémové léčby. Účinnou látkou je mosunetuzumab, bispecifická monoklonální protilátka, která se současně váže na CD20 na B buňkách a CD3 na T buňkách a indukuje smrt maligních B buněk. Žadatelem o registraci je Roche Registration GmbH.

Tabrecta

Tabrecta je léčivý přípravek určený k léčbě pacientů s pokročilým nemalobuněčným karcinomem plic (non small cell lung carcinoma, NSCLC) s alteracemi vedoucími k přeskočení exonu 14 genu pro faktor mezenchymálně epiteliálního přechodu (METex14). Účinnou látkou je capmatinib, MET inhibitor, který blokuje fosforylaci MET a následnou signalizaci závislou na MET. Žadatelem o registraci je Novartis Europharm Limited.

Cevenfacta

Cevenfacta je léčivý přípravek určený k léčbě krvácivých epizod u pacientů s vrozenou hemofilií. Účinnou látkou je eptakog beta, aktivovaný srážecí faktor téměř identický s koagulačním faktorem VII. Jeho funkcí je aktivace faktoru X, na který působí přímo, nezávisle na faktorech VIII a IX. Přípravek je proto možné použít k obnovení hemostázy v nepřítomnosti nebo v přítomnosti inhibitorů. Žadatelem o registraci je Laboratoire français du Fractionnement et des Biotechnologies (LFB).

Upstaza

Léčivý přípravek Upstaza je indikován k léčbě pacientů ve věku 18 měsíců a starších s klinicky, molekulárně a geneticky potvrzenou diagnózou deficitu dekarboxylázy aromatických L aminokyselin (aromatic L amino acid decarboxylase, AADC) se závažným fenotypem. Účinnou látkou je eladocagene exuparvovec, produkt genové terapie, který pozitivně ovlivní expresi AADC a umožní rozvoj motorických funkcí u pacientů s deficitem AADC. Žadatelem o registraci je PTC Therapeutics International Limited.

Xenpozyme

Xenpozyme je léčivý přípravek určený k léčbě projevů deficitu kyselé sfingomyelinázy (ASMD) typu A/B nebo typu B mimo centrální nervový systém. Léčba účinkuje jako substituční terapie deficitu tohoto enzymu. Účinnou látkou je olipudáza alfa, rekombinantní lidská kyselá sfingomyelináza. Žadatelem o registraci je Genzyme Europe BV.

Zokinvy

Léčivý přípravek Zokinvy je indikován k léčbě pacientů ve věku 12 měsíců a starších s geneticky potvrzenou diagnózou progerie (Hutchinsonův–Gilfordův syndrom) a určitých typů progeroidních laminopatií (spojených s heterozygotní mutací LMNA s akumulací proteinu podobného progerinu nebo s homozygotní či složenou heterozygotní mutací ZMPSTE24). Účinnou látkou je lonafarnib, produkt trávicího traktu a metabolismu, který zabraňuje tvorbě aberantního progerinu a proteinů podobných progerinu v buňkách, čímž podporuje zachování buněčné integrity a funkcí. Žadatelem o registraci je EigerBio Europe Limited.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Bydureon

Léčivý přípravek Bydureon obsahuje exenatid. V léčbě s diabetes mellitus 2. typu (ke zlepšení kontroly glykemie v kombinaci s jinými léčivými přípravky snižujícími koncentraci glukózy včetně bazálního inzulinu, jestliže používaná léčba společně s dietními opatřeními a fyzickou aktivitou neposkytuje dostatečnou glykemickou kontrolu) je přípravek nově indikován u pacientů již ve věku od 10 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.

Elonva

Léčivý přípravek Elonva obsahuje corifollitropin alfa. Přípravek je nově indikován k léčbě dospívajících mužů (14 let a starších) s hypogonadotropním hypogonadismem v kombinaci s lidským choriovým gonadotropinem (hCG). Držitelem rozhodnutí o registraci je Organon N.V.

Keytruda

Léčivý přípravek Keytruda obsahuje pembrolizumab. Přípravek je nově indikován k léčbě dospělých s lokálně pokročilým nebo časným stadiem triple negativního karcinomu prsu s vysokým rizikem recidivy, a to v kombinaci s chemoterapií jako neoadjuvantní léčba a v monoterapii jako adjuvantní léčba po operaci.

Indikace přípravku pro léčbu pokročilého (neresekovatelného nebo metastazujícího) melanomu v monoterapii a adjuvantní léčbu melanomu stadia III s postižením lymfatických uzlin v monoterapii u pacientů, kteří podstoupili kompletní resekci, byly vedle dospělých rozšířeny na skupinu adolescentů ve věku od 12 let.

Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Sharp & Doh­me B.V.

NovoSeven

Účinnou látkou léčivého přípravku NovoSeven je eptacog alfa, aktivovaný rekombinantní koagulační faktor VII. Přípravek je nově indikován k léčbě těžkého poporodního krvácení v případě, že uterotonika nestačí k dosažení hemostázy. Držitelem rozhodnutí o registraci je Novo Nordisk A/S.

Retsevmo

Léčivý přípravek Retsevmo obsahuje selpercatinib. V léčbě NSCLC s pozitivní fúzí RET je přípravek nyní indikován jako monoterapie u nemocných dříve neléčených inhibitorem RET. Držitelem rozhodnutí o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.

Tecentriq

Léčivý přípravek Tecentriq obsahuje atezolizumab. Přípravek je v monoterapii nově indikován jako adjuvantní léčba po kompletní resekci a chemoterapii na bázi platiny u dospělých pacientů s NSCLC s vysokým rizikem recidivy, jejichž nádory mají expresi PD L1 na ≥ 50 % nádorových buněk, nejsou ALK pozitivní a nemají mutaci v genu EGFR. Držitelem rozhodnutí o registraci je Roche Registration GmbH.

Yescarta

Léčivý přípravek Yescarta obsahuje axicaptagene ciloleucel. Přípravek je indikován k léčbě dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním folikulárním lymfomem po třech nebo více liniích systémové terapie. Držitelem rozhodnutí o registraci je Kite Pharma EU B.V.

Xeljanz

Léčivý přípravek Xeljanz obsahuje tofacitinib. Přípravek je nově indikován k léčbě dospělých pacientů s aktivní ankylozující spondylitidou, kteří adekvátně neodpověděli na konvenční léčbu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Pfizer Europe MA EEIG.

Cosentyx

Léčivý přípravek Cosentyx obsahuje sekukinumab. Přípravek je nově indikován k léčbě juvenilní idiopatické artritidy. Cosentyx samotný nebo v kombinaci s metotrexátem je indikován k léčbě aktivní artritidy související s entezitidou u pacientů ve věku 6 let a starších, jejichž onemocnění nereaguje adekvátně na konvenční léčbu nebo kteří tuto terapii netolerují, a k léčbě aktivní juvenilní psoriatické artritidy u pacientů ve věku 6 let a starších, jejichž onemocnění nereaguje adekvátně na konvenční léčbu nebo kteří tuto terapii netolerují. Držitelem rozhodnutí o registraci je Novartis Europharm Limited.

Nexpovio

Účinnou látkou léčivého přípravku Nexpovio je selinexor. Přípravek je nově indikován v kombinaci s bortezomibem a dexametazonem k léčbě dospělých pacientů s mnohočetným myelomem, kteří podstoupili alespoň jednu předchozí léčbu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Karyopharm Euro­pe GmbH.

Olumiant

Léčivý přípravek Olumiant obsahuje baricitinib. Přípravek je nově indikován k léčbě těžké alopecia areata u dospělých pacientů. Držitelem rozhodnutí o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.

Rinvoq

Léčivý přípravek Rinvoq obsahuje upadacitinib. Přípravek je nově indikován k léčbě dospělých pacientů se středně těžkou až těžkou aktivní ulcerózní kolitidou, kteří adekvátně neodpověděli na konvenční nebo biologickou léčbu nebo u nichž došlo ke ztrátě odpovědi nebo tuto léčbu netolerovali. Držitelem rozhodnutí o registraci je AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG.

Redakčně zpracovala PharmDr. Kateřina Viktorová