Komentář: Bezdůvodný rozruch, nebo neuvěřitelný progres?
Titulní otázka může být položena laikům i expertům při pohledu na rychlost zavádění nových léků v oblasti léčby krevního nádoru – mnohočetného myelomu. Možná že vědci by reagovali tvrzením: „Potřebujeme více času na ověření účinnosti v různých podmínkách,“ nicméně především z pohledu nemocných je významný pokrok v terapii mnohočetného myelomu důležitý. Zrekapitulujeme li prostým výčtem poslední tři roky, máme v Evropské unii v indikaci relapsu tohoto onemocnění schváleno šest nových léčiv: carfilzomib, daratumumab, elotuzumab, ixazomib, panobinostat a pomalidomid. Za zdůraznění stojí nová skupina léčiv zavedená do léčby mnohočetného myelomu poprvé – skupina monoklonálních protilátek. A jsou hned dvě, což jistě čtenářům aktuálního vydání Remedií neunikne ‒ daratumumab (anti CD38) a elotuzumab (anti CS1). Jde o dvě první monoklonální protilátky schválené jak FDA, tak EMA v indikaci relabujícího/refrakterního mnohočetného myelomu. Třetí, rovněž anti CD38 protilátka – isatuximab, je již ve fázi III klinických studií. Zvláště protilátku zaměřenou na marker CD38 lze považovat za zásadní lék, který v kombinovaných režimech s imunomodulační látkou a s proteazomovým inhibitorem posune opět významně celkové výsledky terapie mnohočetného myelomu. A významně v tomto případě znamená, že při jeho použití bude doba do progrese onemocnění zdvojnásobena, přičemž půjde o prodloužení nejméně o 12 měsíců.
Třetím léčivem, o němž toto číslo časopisu informuje, je první perorální inhibitor proteazomu – ixazomib. Díky specifickému léčebnému programu mohla být řada nemocných v České republice v letech 2016 a 2017 tímto lékem v kombinaci s lenalidomidem a dexametazonem již léčena. Je dobré mít možnost volby ze skupiny proteazomových inhibitorů (bortezomib, carfilzomib a ixazomib). Běžná praxe ukazuje, že každý z nich si najde svoji skupinu pacientů. Například u ixazomibu lze využít jeho výhodných vlastností ‒ jednoduchého schématu podání, perorální cesty aplikace a minimální toxicity s dobrou compliance nemocných.
Závěrem můžeme shrnout, že léčebné strategie v terapii relabujícího mnohočetného myelomu se v této době zásadně mění. Dochází k významnému posunu v možnostech léčby. Terapeutické kombinace jsou podstatně účinnější než ty předchozí. Mnohočetný myelom je zároveň pionýrem v použití dvou ekonomicky nákladných léků současně, cena takových účinných kombinací však limituje jejich jednoduché začlenění do běžné praxe. Bylo by ale velmi smutné, pokud by naše léčebné strategie byly určovány ekonomickou analýzou namísto té odborné, respektive namísto přínosu pro pacienty.