Přeskočit na obsah

Risdiplam

Souhrn:
Lapka M. Risdiplam. Remedia 2021; 31: 554–560.
Spinální svalová atrofie (SMA) je vzácná a klinicky různorodá skupina chorob, které jsou typické degenerací alfa motoneuronů předních rohů míšních. Pokrok ve výzkumu terapie onemocnění přinesl naději ve formě kauzální léčby. Tu představuje risdiplam, což je modifikátor sestřihu pre‑mRNA vzniklé přepisem genu SMN2 (survival of motor neuron 2). Risdiplam je indikován k léčbě SMA vázané na dlouhé raménko 5. chromozomu u pacientů ve věku od dvou měsíců s klinickou diagnózou SMA 1., 2. nebo 3. typu nebo s jednou až čtyřmi kopiemi genu SMN2. Článek předkládá farmakokinetický, farmakodynamický a bezpečnostní profil léčivé látky.

Summary:
Lapka M. Risdiplam. Remedia 2021; 31: 554–560.
Spinal muscle atrophy (SMA) is a rare and clinically variable group of diseases, manifesting with degeneration of alpha motor neurons in the anterior horn of the spinal cord. An advance in disease therapy research brought hope in the form of causal treatment represented by risdiplam, a splicing modifier for a pre‑mRNA expressed from the SMN2 (survival of motor neuron 2) gene. Risdiplam is indicated for the treatment of SMA bound to the long arm of the fifth chromosome in patients aged from 2 months with the clinical diagnosis of type 1, 2, or 3 SMA, or for those with one to four copies of the SMN2 gene. The article summarizes the pharmacokinetic, pharmacodynamic, and safety drug profile.

Key words: spinal muscle atrophy – risdiplam – therapy – survival of motor neuron.

Objednejte si předplatné, pokud si chcete přečíst celý článek.

Objednat předplatné.

Máte účet? Přihlaste se.

Doporučené

Ponesimod

29. 12. 2022

Souhrn Kubala Havrdová E. Ponesimod. Remedia 2022; 32: 521–527. Roztroušená skleróza (RS) patří mezi onemocnění, v jejichž patogenezi se uplatňují…

Asciminib

29. 12. 2022

Pro terapii pacientů s chronickou myeloidní leukemií (CML) v chronické fázi, u nichž došlo k selhání již dvou linií léčby, je nově k dispozici…

Bimekizumab

1. 11. 2022

Psoriáza je zánětlivé neinfekční autoimunitní onemocnění, které postihuje především kůži, ale manifestuje se často také v oblasti nehtů, kloubů a…

Sacituzumab govitekan

17. 7. 2022

Souhrn: Tesařová P. Sacituzumab govitekan. Remedia 2022; 32: 215–219. Sacituzumab govitekan je konjugátem protilátky a léku složeným z aktivního…