Přeskočit na obsah

Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Pepaxti

Léčivý přípravek Pepaxti je indikován k léčbě mnohočetného myelomu. Účinnou látkou je melfalan flufenamid, lipofilní derivát melfalanu určený ke zlepšení pronikání do buněk. Jakmile je melfalan uvnitř buněk, inhibuje syntézu DNA a RNA, což způsobuje smrt nádorových buněk. Žadatelem o registraci je Oncopeptides AB.

Rayvow

Rayvow je léčivý přípravek určený k akutní léčbě migrény s aurou nebo bez ní u dospělých pacientů. Účinnou látkou je lasmiditan, agonista serotoninových receptorů 5 HT1F, který mírní uvolnění neuropeptidů a inhibuje dráhu bolesti. Žadatelem o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.

Roctavian

Léčivý přípravek Roctavian je indikován k léčbě závažné hemofilie A u dospělých pacientů bez inhibitorů faktoru VIII (FVIII) a bez detekovatelných protilátek proti adenoasociovanému viru sérotypu 5 (AAV5) v anamnéze. Účinnou látkou je valoctocogene roxaparvovec, vektor na bázi AAV5, který exprimuje rekombinantní verzi lidského FVIII pod kontrolou specifického promotoru. Tento rekombinantní faktor slouží v organismu jako náhrada chybějícího koagulačního FVIII. Žadatelem o registraci je BioMarin International Limited.

Scemblix

Scemblix je léčivý přípravek určený k léčbě dospělých pacientů s chronickou myeloidní leukemií pozitivní na filadelfský chromozom v chronické fázi, kteří byli dříve léčeni dvěma nebo více inhibitory tyrozinkinázy. Účinnou látkou je asciminib, silný inhibitor aktivity kinázy BCR::ABL1. Žadatelem o registraci je Novartis Europharm Limited.

Sunlenca

Sunlenca je léčivý přípravek určený k léčbě dospělých s multirezistentní infekcí lidským virem imunodeficience typu 1 (HIV 1). Účinnou látkou je lenakapavir, selektivní inhibitor funkce kapsidy HIV 1, který se přímo váže na rozhraní mezi podjednotkami kapsidového proteinu a inhibuje replikaci HIV 1 tím, že zasahuje do mnoha základních kroků životního cyklu viru. Žadatelem o registraci je Gilead Sciences Ireland UC.

COVID 19 Vaccine Valneva

Inaktivovaná, adjuvovaná covidová vakcína společnosti Valneva je indikována k aktivní imunizaci v rámci prevence covidu 19 způsobeného SARS CoV 2 u jedinců ve věku 18−50 let. Účinnou látkou je inaktivovaný virus SARS CoV 2 kmene Wuhan hCoV 19/Itálie/INMI1 isl/2020. Žadatelem o registraci je Valneva Austria GmbH.

Vyvgart

Léčivý přípravek Vyvgart je určen k léčbě generalizované myasthenia gravis s pozitivitou protilátek proti acetylcholinovému receptoru (AChR). Účinnou látkou je imunosupresivum efgartigimod alfa, fragment lidské protilátky (IgG1), který se váže na neonatální Fc receptor (FcRn), čímž snižuje hladiny cirkulujícího IgG včetně patogenních autoprotilátek. Žadatelem o registraci je Argenx.

Ranivisio

Ranivisio je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace. Účinnou látkou přípravku je ranibizumab. Referenčním přípravkem je Lucentis. Žadatelem o registraci je Midas Pharma GmbH.

Vegzelma

Vegzelma je biosimilární léčivý přípravek, který je indikován k léčbě karcinomu tlustého střeva a rekta, karcinomu prsu, nemalobuněčného karcinomu plic, renálního karcinomu, epiteliálního karcinomu vaječníků, vejcovodu nebo primárně peritoneálního karcinomu a nádoru děložního čípku. Účinnou látkou je bevacizumab, monoklonální protilátka, která se váže na vaskulární endotelový růstový faktor (VEGF) a inhibicí angiogeneze a vaskularizace potlačuje růst nádoru. Referenčním přípravkem je Avastin. Žadatelem o registraci je Celltrion Healthcare Hungary Kft.

Amvuttra

Léčivý přípravek Amvuttra je indikován k léčbě hereditární transthyretinové amyloidózy (hATTR) u dospělých pacientů s polyneuropatií stadia 1 nebo stadia 2. Účinnou látkou je vutrisiran, dvouřetězcová malá interferující ribonukleová kyselina (siRNA), která specificky cílí na variantní a divoký typ transthyretinové (TTR) mRNA. Gen TTR je u hATTR mutován, což má za následek všudypřítomnou kumulaci proteinových fragmentů TTR jako depozit amyloidu v mnoha orgánech. Snížením produkce TTR v játrech snižuje přípravek ukládání amyloidu a potenciálně odstraňuje již existující usazeniny. Žadatelem o registraci je Alnylam Netherlands B.V.

Celdoxome pegylated liposomal

Celdoxome pegylated liposomal je léčivý přípravek určený k léčbě metastatického karcinomu prsu, pokročilého karcinomu vaječníků, progresivního mnohočetného myelomu a Kaposiho sarkomu v souvislosti s AIDS. Účinnou látkou je doxorubicin, cytotoxické antracyklinové antibiotikum. Jedná se o hybridní lék k registrovanému přípravku Adriamycin. Celdoxome pegylated liposomal obsahuje stejnou účinnou látku, ale v pegylované lipozomální formě. Žadatelem o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.

Lupkynis

Léčivý přípravek Lupkynis je indikován v kombinaci s mykofenolát mofetilem k léčbě dospělých pacientů s lupusovou nefritidou aktivní třídy III, IV nebo V (včetně smíšené třídy III/V a IV/V). Účinnou látkou je voclosporin, kalcineurinový inhibitor, který inhibuje proliferaci lymfocytů, produkci T lymfocytárních cytokinů a expresi povrchových antigenů aktivace T lymfocytů. Žadatelem o registraci je Otsuka Pharmaceutical Netherlands B.V.

Mounjaro

Mounjaro je léčivý přípravek určený k léčbě diabetu 2. typu. Účinnou látkou je tirzepatid, duální agonista receptoru pro glukagon dependentní inzulinotropní polypeptid (GIP) a glukagonu podobný peptid 1 (GLP 1). Žadatelem o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.

Nulibry

Nulibry je léčivý přípravek určený k léčbě pacientů s nedostatkem molybdenového kofaktoru (MoCD) typu A. Účinnou látkou je fosdenopterin. Přípravek představuje substrátovou substituční terapii, která poskytuje exogenní zdroj cyklického pyranopterin monofosfátu (cPMP) pro pacienty s ultravzácným neurodegenerativním deficitem molybdenového kofaktoru (MoCD) typu A. Žadatelem o registraci je Comharsa Life Sciences Ltd.

Opdualag

Léčivý přípravek Opdualag představuje fixní kombinaci relatlimab/nivolumab. Přípravek je indikován k léčbě první linie pokročilého (neresekovatelného nebo metastatického) melanomu u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších s expresí ligandu 1 receptoru programované buněčné smrti PD L1 v nádorových buňkách < 1 %. Účinnou látkou jsou monoklonální protilátky anti PD 1 a anti LAG 3. Jejich souběžné použití zvyšuje aktivaci T lymfocytů a sekreci cytokinů s cílem inhibovat růst nádoru a podpořit jeho regresi. Žadatelem o registraci je Bristol Myers Squibb Pharma EEIG.

Tecvayli

Léčivý přípravek Tecvayli je určen k léčbě dospělých pacientů s relabujícím a refrakterním mnohočetným myelomem, kteří podstoupili alespoň tři předchozí terapie. Účinnou látkou je teclistamab, bispecifická protilátka, která se váže na receptor CD3 exprimovaný na povrchu T lymfocytů a na B lymfocytární maturační antigen (BCMA), který je exprimován na povrchu B buněk maligního mnohočetného myelomu. Žadatelem o registraci je Janssen Cilag International N.V.

Tezspire

Léčivý přípravek Tezspire je indikován jako přídavná udržovací léčba u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších s těžkým astmatem, kteří nejsou dostatečně kontrolováni navzdory vysokým dávkám inhalačních kortikosteroidů v kombinaci s dalším léčivým přípravkem pro udržovací léčbu. Účinnou látkou je tezepelumab, lidská monoklonální protilátka IgG2 namířená proti thymickému stromálnímu lymfopoetinu (TSLP). Jeho blokování potlačuje široké spekt­rum biomarkerů a cytokinů spojených se zánětem dýchacích cest. Žadatelem o registraci je AstraZeneca AB.

Vabysmo

Léčivý přípravek Vabysmo je určen k léčbě neovaskulární věkem podmíněné makulární degenerace a diabetického makulárního edému. Účinnou látkou je faricimab, bispecifická protilátka, která neutralizuje angiopoetin 2 i vaskulární endotelový faktor A (VEGF A). Duální inhibice snižuje vaskulární permeabilitu a zánět, inhibuje patologickou angiogenezi a obnovuje vaskulární stabilitu. Žadatelem o registraci je Roche Registration GmbH.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Rinvoq

Léčivý přípravek Rinvoq obsahuje upadacitinib. Přípravek je nově indikován k léčbě aktivní neradiografické axiální spondyloartritidy u dospělých pacientů s objektivními známkami zánětu, jak indikují zvýšené hodnoty C reaktivního proteinu a/nebo zobrazení magnetickou rezonancí, kteří nereagovali adekvátně na nesteroidní antiflogistika. Držitelem rozhodnutí o registraci je AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG.

Crysvita

Léčivý přípravek Crysvita obsahuje burosumab. Přípravek je nově indikován také k léčbě hypofosfatemie související s fibroblastovým růstovým faktorem 23 (FGF23) u nádorem indukované osteomalacie spojené s fosfaturickými mezenchymálními nádory, které nelze kurativním způsobem resekovat nebo lokalizovat u dětí a dospívajících ve věku 1−17 let a u dospělých. Držitelem rozhodnutí o registraci je Kyowa Kirin Holdings B.V.

Imbruvica

Léčivý přípravek Imbruvica obsahuje ibrutinib. Indikace k léčbě dospělých pacientů s dosud neléčenou chronickou lymfocytární leukemií, kde je přípravek indikován v monoterapii nebo v kombinaci s rituximabem nebo obinutuzumabem, byla rozšířena i na kombinaci s venetoklaxem. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen Cilag International N.V.

Lynparza

Účinnou látkou léčivého přípravku Lynparza je olaparib. Přípravek je nově indikován v monoterapii nebo v kombinaci s endokrinní terapií k adjuvantní léčbě dospělých pacientů se zárodečnými mutacemi BRCA1/2 s HER2 negativním vysoce rizikovým časným karcinomem prsu, kteří byli dříve léčeni neoadjuvantní nebo adjuvantní chemoterapií. Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.

Zerbaxa

Léčivý přípravek Zerbaxa obsahuje fixní kombinaci ceftolozan/tazobaktam. Indikace pro léčbu komplikované intraabdominální infekce, akutní pyelonefritidy a komplikované infekce močových cest u dospělých pacientů byla rozšířena také na pediatrickou populaci. Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Genvoya

Léčivý přípravek Genvoya obsahuje fixní kombinaci elvitegravir/kobicistat/emtricitabin/tenofovir alafenamid. Indikace přípravku pro léčbu infekce HIV 1 bez jakýchkoliv známých mutací spojených s rezistencí na třídu inhibitorů integrázy, emtricitabin nebo tenofovir byla rozšířena na pediatrické pacienty ve věku od 2 let a s tělesnou hmotností alespoň 14 kg. Držitelem rozhodnutí o registraci je Gilead Sciences Ireland UC.

Imcivree

Léčivý přípravek Imcivree obsahuje setmelanotid. Indikace přípravku byla rozšířena na léčbu obezity a kontrolu hladu spojeného s geneticky potvrzeným Bardetovým–Biedlovým syndromem (BBS). Držitelem rozhodnutí o registraci je Rhythm Pharmaceuticals Netherlands B.V.

Retsevmo

Léčivý přípravek Retsevmo obsahuje selpercatinib. V indikaci k léčbě dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších s pokročilým RET mutantním medulárním karcinomem štítné žlázy byla odstraněna pasáž týkající se požadavku na systémovou terapii a předchozí léčbu kabozantinibem a/nebo vandetanibem. Držitelem rozhodnutí o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.

Tecartus

Účinnou látkou léčivého přípravku Tecartus jsou autologní anti CD19 transdukované CD3+ buňky. Jedná se o přípravek pro genovou terapii obsahující autologní T buňky geneticky modifikované ex vivo retrovirovým vektorem kódujícím anti CD19 chimérický antigenní receptor (CAR) obsahující myší anti CD19 variabilní fragment jednoduchého řetězce (scFv) připojený ke kostimulační doméně CD28 a k signalizační doméně CD3 zeta. Přípravek je nově indikován k léčbě dospělých pacientů ve věku 26 let a starších s relabující nebo refrakterní B prekurzorovou akutní lymfoblastickou leukemií. Držitelem rozhodnutí o registraci je Kite Pharma EU B.V.

Ultomiris

Léčivý přípravek Ultomiris obsahuje ravulizumab. Přípravek je nově indikován jako přídatná léčba ke standardní terapii dospělých pacientů s generalizovaným onemocněním myasthenia gravis, kteří jsou pozitivní na protilátky proti AChR. Držitelem rozhodnutí o registraci je Alexion Europe SAS.

Redakčně zpracovala PharmDr. Kateřina Viktorová

Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www.ema.europa.eu

Sdílejte článek

Doporučené