Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Balversa

Léčivý přípravek Balversa je určen k léčbě uroteliálního karcinomu s alterací FGFR3 (fibroblast growth factor receptor 3) u pacientů, kteří v minulosti podstoupili alespoň jednu linii terapie obsahující inhibitor PD‑1/PD‑L1 (programmed cell death 1 receptor/ligand) pro neresekabilní nebo metastatické onemocnění. Účinnou látkou je erdafitinib, inhibitor tyrozinkinázy FGFR3. Žadatelem o registraci je Janssen‑Cilag International N.V.

Eurneffy

Léčivý přípravek Eurneffy je určen k nouzové léčbě alergických reakcí (anafylaxe) způsobených bodnutím nebo kousnutím hmyzem, potravinami, léčivými přípravky a jinými alergeny, stejně jako idiopatickou anafylaxí nebo anafylaxí vyvolanou cvičením. Účinnou látkou je adrenalin (epinefrin), neselektivní agonista všech adrenergních receptorů. Aktivace sympatického nervového systému prostřednictvím vazby na tyto receptory vede k minimalizaci vazodilatace a vaskulární permeability, ke kterým dochází během anafylaxe. Žadatelem o registraci je ARS Pharmaceuticals IRL Limited.

mResvia

Léčivý přípravek mResvia je určen k aktivní imunizaci pro prevenci onemocnění dolních cest dýchacích způsobeného respiračním syncytiálním virem (RSV). Účinnou látkou je jednovláknová mRNA kódující glykoprotein F respiračního syncytiálního viru, který je cílem neutralizačních protilátek zprostředkovávajích ochranu proti onemocnění dýchacích cest asociovanému s RSV. Vakcinace stimuluje produkci RSV A a RSV B neutralizačních protilátek a indukci antigen‑specifických buněčných imunitních odpovědí. Žadatelem o registraci je Moderna Biotech Spain S.L.

Ordspono

Ordspono je přípravek indikovaný v monoterapii k léčbě folikulárního lymfomu a difuzního velkobuněčného B lymfomu. Účinnou látkou je odronextamab, bispecifická protilátka, která se váže na B buňky exprimující CD20 a CD3 exprimovaný na T buňkách. Následně dochází k indukci aktivace T buněk a generování polyklonální cytotoxické T buněčné odpovědi, která vede k lýze cílových buněk, včetně maligních B buněk. Žadatelem o registraci je Regeneron Ireland Designated Activity Company.

Piasky

Piasky je léčivý přípravek indikovaný jako monoterapie k léčbě dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších s hmotností 40 kg a více s paroxysmální noční he­mo­glo­bin­urií. Účinnou látkou je crovalimab, inhibitor komplementu. Vazbou na C5 zabraňuje jeho štěpení a tvorbě komplexu membránového útoku (MAC). To inhibuje intravaskulární hemolýzu zprostředkovanou terminálním komplementem. Žadatelem o registraci je Roche Registration GmbH.

Tauvid

Léčivý přípravek Tauvid je určen k diagnostice Alzheimerovy choroby. Účinnou látkou je flortaucipir (18F), diagnostické radiofarmakum pro centrální nervový systém. Flortaucipir se váže na agregovaný protein tau, což umožňuje jeho zobrazení mozkovou pozitronovou emisní tomografií (PET). Žadatelem o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.

Winrevair

Léčivý přípravek Winrevair je určen k léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH). Účinnou látkou je sotatercept, lidský rekombinantní fúzní protein, který vychytává přebytečný aktivin A, jehož koncentrace je u pacientů s PAH zvýšená, a jeho signalizaci. Tím moduluje proliferaci vaskulárních buněk, snižuje plicní vaskulární rezistenci a zlepšuje hemodynamiku. Žadatelem o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Anzupgo

Anzupgo je určen k léčbě chronického ekzému rukou. Účinnou látkou je delgocitinib, inhibitor Janus kinázy (JAK). Inhibice dráhy JAK‑STAT zeslabuje signalizaci několika prozánětlivých cytokinů a snižuje imunitní a zánětlivé reakce v buňkách významných pro patologii onemocnění. Žadatelem o registraci je LEO Pharma A/S.

Iqirvo

Léčivý přípravek Iqirvo je určen k léčbě primární biliární cholangitidy. Účinnou látkou je elafibranor. On a jeho hlavní aktivní metabolit GFT1007 jsou duálními agonisty α/δ receptoru aktivovaného peroxizomovým proliferátorem (PPAR), které jsou považovány za klíčové regulátory homeostázy žlučových kyselin, zánětu a fibrózy. Jejich aktivace má protizánětlivý efekt, snižuje toxicitu žluči a zlepšuje cholestázu modulací syntézy žlučových kyselin. Žadatelem o registraci je Ipsen Pharma.

Kayfanda

Léčivý přípravek Kayfanda je indikován k léčbě cholestatického pruritu u Alagilleova syndromu u pacientů ve věku 6 měsíců nebo starších. Účinnou látkou je odevixibat, reverzibilní a selektivní inhibitor ileálního transportéru žlučových kyselin, který působí lokálně v distálním ileu. Snižuje zpětné vychytávání žlučových kyselin a zvyšuje clearance žlučových kyselin tlustým střevem. Žadatelem o registraci je Ipsen Pharma.

Loqtorzi

Loqtorzi je určen k léčbě karcinomu nosohltanu a spinocelulárního karcinomu jícnu. Účinnou látkou je toripalimab, humanizovaná IgG_4κ monoklonální protilátka, která se váže na receptor PD‑1 (programmed cell death protein 1). Blokuje vazbu ligandu 1 a 2 (PD‑L1 a PD‑L2), čímž zabraňuje inhibici imunitních odpovědí cestou PD‑1, včetně protinádorových imunitních odpovědí. Žadatelem o registraci je TMC Pharma (EU) Limited.

Vevizye

Vevizye je určen k léčbě keratoconjunctivitis sicca, středně těžkého až těžkého onemocnění suchého oka u dospělých pacientů, které se nezmírnilo navzdory léčbě náhražkami slz. Účinnou látkou je cyklosporin, který má protizánětlivé a imunosupresivní vlastnosti. Žadatelem o registraci je Novaliq GmbH.

Vyloy

Léčivý přípravek Vyloy je indikován v kombinaci s chemoterapií obsahující fluoropyrimidin a platinu k léčbě první linie u dospělých pacientů s lokálně pokročilým neresekabilním nebo metastatickým HER2 negativním adenokarcinomem žaludku nebo gastroezofageální junkce (GEJ), jejichž nádory jsou CLDN18.2 pozitivní. Účinnou látkou je zolbetuximab, chimérická (myší/lidská) IgG₁ protilátka namířená proti molekule těsného spojení CLDN18.2, tkáňově specifické molekule buněčného povrchu, která je exprimována v normální žaludeční tkáni, stejně jako v mnoha lidských nádorech. Žadatelem o registraci je Astellas Pharma Europe B.V.

Yuvanci

Léčivý přípravek Yuvanci je indikován jako substituční léčba k dlouhodobé léčbě plicní arteriální hypertenze u dospělých pacientů funkční třídy Světové zdravotnické organizace (WHO) II–III, kteří jsou již léčeni kombinací macitentan a tadalafil v samostatných tabletách. Jedná se o fixní kombinaci macitentan/tadalafil. Macitentan je perorálně aktivní antagonista endotelinového receptoru, který se váže na endotelinové receptory na buňkách hladkého svalstva plicních arterií, čímž snižuje vazokonstrikci a proliferaci buněk hladkého svalstva. Tadalafil je selektivní inhibitor fosfodiesterázy 5, který uvolňuje buňky hladkého svalstva plicních cév a vyvolává vazodilataci plicního cévního řečiště. Žadatelem o registraci je Janssen‑Cilag International NV.

Steqeyma

Steqeyma je biosimilární přípravek určený k léčbě dospělých a dětí s ložiskovou psoriázou a dospělých s psoriatickou artritidou a Crohnovou chorobou. Účinnou látkou přípravku je ustekinumab, plně humánní monoklonální protilátka IgG_1κ, která se váže na podjednotku p40 interleukinu (IL) 12 a 23, čímž jim brání ve vazbě na receptor IL‑12Rβ₁ exprimovaný na povrchu imunitních buněk. Ustekinumab tak zabraňuje aktivaci cytokinových drah Th1 a Th17, které jsou ústřední v patogenezi psoriázy, psoriatické artritidy a zánětlivých onemocnění střev. Referenčním přípravkem je Stelara. Žadatelem o registraci je Celltrion Healthcare Hungary Kft.

Eksunbi

Eksunbi je biosimilární přípravek určený k léčbě ložiskové psoriázy, včetně dětské ložiskové psoriázy, psoriatické artritidy, ulcerózní kolitidy a Crohnovy choroby u dospělých. Účinnou látkou přípravku je rovněž ustekinumab. Referenčním přípravkem je Stelara. Žadatelem o registraci je Samsung Bioepis NL B.V.

Fymskina

Rovněž Fymskina je biosimilární přípravek, jehož účinnou látkou je ustekinumab a referenčním přípravkem Stelara. Je určen k léčbě ložiskové psoriázy, včetně dětské ložiskové psoriázy, psoriatické artritidy, ulcerózní kolitidy a Crohnovy choroby u dospělých. Žadatelem o registraci je Formycon AG.

Otulfi

Dalším biosimilárním přípravkem, jehož účinnou látkou je ustekinumab a referenčním přípravkem Stelara, je Otulfi. Je určen k léčbě dospělých a dětí s ložiskovou psoriázou a dospělých s psoriatickou artritidou nebo Crohnovou chorobou. Žadatelem o registraci je Fresenius Kabi Deutschland GmbH.

Ituxredi

Ituxredi je biosimilární přípravek určený k léčbě non‑Hodg­ki­no­va lymfomu, chronické lymfocytární leukemie, revmatoidní artritidy, granulomatózy s polyangiitidou a mikroskopické polyangiitidy a pemphigus vulgaris. Účinnou látkou přípravku je rituximab, monoklonální protilátka, která se váže na transmembránový antigen CD20 na B lymfocytech a indukuje smrt nádorových buněk. Referenčním přípravkem je MabThera. Žadatelem o registraci je Reddy Holding GmbH.

Ranibizumab Midas

Ranibizumab Midas je biosimilární přípravek určený k léčbě neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace, poškození zraku v důsledku diabetického makulárního edému, proliferativní diabetické retinopatie, poškození zraku v důsledku makulárního edému sekundárního k okluzi retinální žíly a poškození zraku v důsledku choroidální neo­vas­ku­la­ri­za­ce. Účinnou látkou je ranibizumab, fragment monoklonální protilátky, který moduluje angiogenezi inhibicí vaskulárního endoteliálního růstového faktoru A. Referenčním přípravkem je Lucentis. Žadatelem o registraci je Midas Pharma GmbH.

Tuznue

Tuznue je biosimilární přípravek určený k léčbě karcinomu prsu a žaludku. Účinnou látkou je trastuzumab, monoklonální protilátka, která se s vysokou afinitou a specificitou váže na lidský receptor epidermálního růstového faktoru 2 (HER2), inhibuje proliferaci nádorových buněk, které nadměrně exprimují HER2. Referenčním přípravkem je Herceptin. Žadatelem o registraci je Prestige Biopharma Belgium BVBA.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Betmiga

Léčivý přípravek Betmiga obsahuje mirabegron. Tablety s prodlouženým uvolňováním jsou nově indikovány k léčbě neurogenní hyperaktivity detruzoru (NDO) u pediatrických pacientů ve věku od 3 do méně než 18 let. Také granule pro per­orál­ní suspenzi s prodlouženým uvolňováním jsou indikovány k léčbě NDO u pediatrických pacientů ve věku od 3 do méně než 18 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Astellas Pharma Europe B.V.

Beyfortus

Léčivý přípravek Beyfortus obsahuje nirsevimab. Přípravek je indikován k prevenci onemocnění postihujících dolní cesty dýchací a způsobených RSV nově také u dětí ve věku do 24 měsíců, které zůstávají náchylné k závažnému onemocnění během druhé RSV sezony. Držitelem rozhodnutí o registraci je Sanofi Winthrop Industrie.

Cresemba

Léčivý přípravek Cresemba obsahuje isavukonazol. Indikace přípravku Cresemba pro léčbu invazivní aspergilózy a mukormykózy (u pacientů, pro které je amfotericin B nevhodný) byly rozšířeny na pediatrické pacienty. Prášek pro koncentrát pro přípravu infuzního roztoku je nově indikován u pacientů již ve věku od jednoho roku, ve formě tvrdých tobolek u pacientů od šesti let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Basilea Pharmaceutica Deutschland GmbH.

Imcivree

Léčivý přípravek Imcivree obsahuje setmelanotid. Indikace pro léčbu obezity a kontrolu hladu spojeného s geneticky potvrzeným Bardetovým–Biedlovým syndromem (BBS), ztrátou funkce bialelického proopiomelanokortinu (POMC), včetně proprotein konvertázy subtilisin/kexin typu 1 (PCSK1), nebo deficitu bialelického leptinového receptoru (LEPR) byla rozšířena na děti již ve věku od dvou let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Rhythm Pharmaceuticals Netherlands B.V.

Imfinzi

Léčivý přípravek Imfinzi obsahuje durvalumab. Přípravek je nově indikován v kombinaci s karboplatinou a paklitaxelem v první linii léčby u dospělých pacientek s primárně pokročilým nebo recidivujícím karcinomem endometria, které jsou kandidátkami na systémovou léčbu, po níž následuje udržovací léčba: jako monoterapie u karcinomů endometria, které jsou MMR (systém opravy chybného párování bází, mismatch repair) deficientní; v kombinaci s olaparibem u karcinomu endometria, který je MMR proficientní. Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.

Infanrix Hexa

Očkovací látka Infanrix Hexa je indikována k základnímu očkování a přeočkování kojenců a batolat proti záškrtu, tetanu, černému kašli, hepatitidě B, poliomyelitidě a onemocnění způsobenému Haemophilus influenzae typu b nově již ve věku od 6. týdne. Držitelem rozhodnutí o registraci je GlaxoSmithKline Biologicals S.A.

Lynparza

Léčivý přípravek Lynparza obsahuje olaparib. Lynparza je v kombinaci s durvalumabem nově indikována k udržovací léčbě dospělých pacientek s primárně pokročilým nebo recidivujícím MMR proficientním karcinomem endometria, jejichž onemocnění neprogredovalo při léčbě první volby durvalumabem v kombinaci s karboplatinou a paklitaxelem. Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.

Pegasys

Léčivý přípravek Pegasys obsahuje peginterferon alfa‑2a. Přípravek je nově indikován jako monoterapie u dospělých k léčbě polycythaemia vera a esenciální trombocytemie. Držitelem rozhodnutí o registraci je pharmaand GmbH.

Tepkinly

Léčivý přípravek Tepkinly obsahuje epcoritamab. Přípravek je nově indikován v monoterapii k léčbě dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním folikulárním lymfomem po dvou nebo více liniích systémové terapie. Držitelem rozhodnutí o registraci je AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG.

Vabysmo

Léčivý přípravek Vabysmo obsahuje faricimab. Vabysmo je nově indikován u dospělých k terapii zhoršení zraku v důsledku makulárního edému sekundárního k okluzi retinální žíly. Držitelem rozhodnutí o registraci je Roche Registration GmbH.

Xalkori

Léčivý přípravek Xalkori obsahuje krizotinib. Stávající indikace pro terapii ALK‑pozitivního anaplastického velkobuněčného lymfomu (ALCL) a neresekovatelného zánětlivého myofibroblastického tumoru (IMT) byly rozšířeny tak, aby zahrnovaly léčbu dětí již ve věku od jednoho roku. Držitelem rozhodnutí o registraci je Pfizer Europe MA EEIG.

Arexvy

Léčivý přípravek Arexvy představuje očkovací látku k prevenci onemocnění dolních cest dýchacích způsobeného respiračním syncytiálním virem (RSV). Arexvy je indikován k aktivní imunizaci nově také u dospělých ve věkové skupině 50–59 let, kteří jsou vystaveni zvýšenému riziku onemocnění RSV. Držitelem rozhodnutí o registraci je GlaxoSmithkline Biologicals S.A.

Braftovi

Léčivý přípravek Braftovi obsahuje enkorafenib. Přípravek je v kombinaci s binimetinibem nově indikován k léčbě dospělých pacientů s pokročilým nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC) s mutací BRAF V600E. Držitelem rozhodnutí o registraci je Pierre Fabre Medicament.

Edurant

Léčivý přípravek Edurant obsahuje rilpivirin. Stávající indikace pro již schválené 25mg potahované tablety byla rozšířena: v kombinaci s jinými antiretrovirovými léčivými přípravky je Edurant indikován k léčbě infekce lidským virem imunodeficience typu 1 (HIV‑1) u dospělých a dětských pacientů s hmotností alespoň 25 kg bez známých mutací spojených s rezistencí na nenukleosidové inhibitory reverzní transkriptázy (NNRTI) a s virovou zátěží ≤ 100 000 kopií HIV‑1 RNA/ml. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.

Mektovi

Léčivý přípravek Mektovi obsahuje binimetinib. Přípravek je v kombinaci s enkorafenibem analogicky (viz výše) nově indikován k léčbě dospělých pacientů s pokročilým NSCLC s mutací BRAF V600E. Držitelem rozhodnutí o registraci je Pierre Fabre Medicament.

Keytruda

Léčivý přípravek Keytruda obsahuje pembrolizumab. Přípravek je v kombinaci s enfortumab vedotinem nově indikován k léčbě první linie neresekovatelného nebo metastazujícího uroteliálního karcinomu u dospělých. Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Opsumit

Léčivý přípravek Opsumit obsahuje macitentan. CMHP přijal novou lékovou formu – 2,5mg dispergovatelné tablety – spojenou s novou indikací pro léčbu dětí ve věku od 2 let, a to: jako monoterapie nebo v kombinaci k dlouhodobé léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) u pediatrických pacientů ve věku od 2 let do méně než 18 let s funkční třídou WHO II–III. Dále přijala rozšíření stávající indikace pro již schválené 10mg potahované tablety tak, aby zahrnovala děti o hmotnosti alespoň 40 kg: jako monoterapie nebo v kombinaci k dlouhodobé léčbě PAH u pediatrických pacientů mladších 18 let s tělesnou hmotností ≥ 40 kg s funkční třídou WHO II–III. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.

Padcev

Léčivý přípravek Padcev obsahuje enfortumab vedotin. Přípravek je v kombinaci s pembrolizumabem nově indikován k léčbě první linie u dospělých pacientů s neresekovatelným nebo metastazujícím uroteliálním karcinomem, kteří jsou způsobilí pro chemoterapii obsahující platinu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Astellas Pharma Europe B.V.

Rybrevant

Léčivý přípravek Rybrevant obsahuje amivantamab. Přípravek je nově indikován v kombinaci s karboplatinou a pemetrexedem k léčbě dospělých pacientů s NSCLC s delecemi exonu 19 EGFR (epidermal growth factor receptor) nebo substitučními mutacemi exonu 21 L858R po selhání předchozí terapie zahrnující tyrozinkinázový inhibitor EGFR. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.

Slenyto

Léčivý přípravek Slenyto obsahuje melatonin. Indikace přípravku byla upravena; Slenyto je nyní indikován k léčbě nespavosti u dětí a dospívajících ve věku 2–18 let trpících poruchou autistického spektra a/nebo neurogenetickými poruchami s aberantní denní sekrecí melatoninu a/nebo s nočním probouzením, kde opatření spánkové hygieny nebyla dostatečná. Držitelem rozhodnutí o registraci je RAD Neurim Pharmaceuticals EEC SARL.

Spevigo

Léčivý přípravek Spevigo obsahuje spesolimab. Spevigo je nově indikován k prevenci vzplanutí generalizované pustulózní psoriázy (GPP) u dospělých a dospívajících ve věku od 12 let a dále jako monoterapie k léčbě vzplanutí u dospělých pacientů s GPP u dospělých a dospívajících od 12 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Boehringer Ingelheim International GmbH.

Tecentriq

Léčivý přípravek Tecentriq obsahuje atezolizumab. Přípravek je jako monoterapie indikován k léčbě první linie u dospělých pacientů s pokročilým NSCLC, kteří nejsou vhodní pro léčbu na bázi platiny. Držitelem rozhodnutí o registraci je Roche Registration GmbH.

Literatura

Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www.ema.europa.eu