Schválena první lokální genová terapie pro dystrofickou epidermolysis bullosa
Společnost Krystal Biotech v květnu letošního roku oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil beremagene geperpavec (přípravek Vyjuvek) pro léčbu pacientů ve věku od šesti měsíců s dystrofickou epidermolysis bullosa s mutacemi genu COL7A1. Toto geneticky podmíněné puchýřnaté onemocnění kůže patří mezi vzácné choroby, přičemž dystrofická forma představuje nejzávažnější variantu. Lék je geneticky modifikovaným herpes simplex virem, který se používá k dodání normálních kopií genu COL7A1 do ran. Vyjuvek představuje první genovou terapii s opakovaným dávkováním a první a jedinou terapii dystrofické epidermolysis bullosa. Léčbu aplikují odborní zdravotničtí pracovníci ve zdravotnickém zařízení nebo v domácím prostředí. Přípravek byl schválen na základě výsledků studie GEM-1/2 a studie fáze III GEM-3. Klinické hodnocení GEM-1/2 ukázalo, že opakované aplikace léku byly spojeny s trvalým uzavřením rány a s minimálním počtem hlášených nežádoucích účinků. Ve studii GEM-3 bylo dosaženo primárního cílového parametru - úplného zhojení ran po šesti měsících (65 % zcela uzavřených ran ve skupině s léčbou oproti 26 % ve skupině s placebem).Vyjuvek zabraňuje opětovné tvorbě puchýřů, neboť opravuje základní kožní defekt onemocnění. Léčba je bezpečná a snadno aplikovatelná. Ve druhé polovině roku 2023 se předpokládá zahájení žádosti o registraci také v Evropě, s potenciálním schválením v roce následujícím.
Zdroj: https://firstwordpharma.com/story/5742501?aid=5742501