Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Braftovi

Braftovi je léčivý přípravek indikovaný v kombinaci s binimetinibem (viz níže) k léčbě dospělých pacientů s neresekovatelným nebo metastatickým melanomem s mutací V600 genu BRAF. Účinnou látkou je encorafenib, antineoplastikum, které inhibuje aktivitu BRAF V600 kinázy a následně blokuje dráhu MAPK.

Ilumetri

Ilumetri je léčivý přípravek určený k léčbě středně závažné až závažné plakové psoriázy u pacientů, kteří jsou kandidáty na systémovou terapii. Účinnou látkou je tildrakizumab, inhibitor interleukinu 23, který působí imunosupresivně potlačením uvolňování prozánětlivých cytokinů.

Imfinzi

Imfinzi je léčivý přípravek indikovaný jako monoterapie u dospělých pacientů s lokálně pokročilým, neresekovatelným nemalobuněčným karcinomem plic s expresí PD L1 (ligand 1 receptoru programované smrti) na 1 % a více nádorových buněk, u nichž nedošlo k progresi po chemoterapii založené na platině. Účinnou látkou je durvalumab, monoklonální protilátka, která blokádou vazby PD L1 na receptor PD 1 potencuje T buněčnou odpověď, včetně té protinádorové.

Mektovi

Mektovi je léčivý přípravek určený k léčbě dospělých pacientů s neresekovatelným nebo metastatickým melanomem s mutací V600 genu BRAF, a to v kombinaci s encorafenibem (viz výše). Účinnou látkou je binimetinib, antineoplastikum, které inhibuje aktivitu mitogenem aktivovaných proteinových kináz 1 a 2 (MEK1 a MEK2).

Onpattro

Onpattro je léčivý přípravek určený k léčbě hereditární trans­thyretinem (TTR) mediované amyloidózy, která je charakterizována mutací genu pro TTR. Mutovaný TTR je pak ukládán ve formě amyloidu v orgánech. Přípravku byl přiznán status „orphan“, byl přezkoumán v rámci zrychleného programu hodnocení EMA. Účinnou látkou je patisiran, tzv. siRNA (small interfering ribonucleic acid), která způsobuje katalytickou degradaci mRNA pro TTR v játrech a významně tak redukuje množství sérového TTR a ukládání amyloidu.

Slenyto

Slenyto je léčivý přípravek indikovaný k léčbě nespavosti u dětí a adolescentů ve věku 2–18 let postižených autismem a/nebo syndromem Smith–Magenis v případě, že úprava spánkové hygieny nebyla dostačující. Účinnou látkou je melatonin, který podporuje spánek aktivací melatoninových receptorů.

Symkevi

Symkevi je léčivý přípravek určený ke kombinační léčbě cystické fibrózy u pacientů ve věku od 12 let s mutacemi F508del, které ovlivňují gen pro CFTR (transmembránový regulátor vodivosti, cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Jedná se o fixní kombinaci tezacaftoru/ivacaftoru. Tezacaftor usnadňuje buněčné zpracování a přenos proteinu CFTR k buněčné membráně a ivacaftor zlepšuje jeho funk­čnost. Přípravku byl přiznán status „orphan“.

Verzenios

Verzenios je léčivý přípravek indikovaný k léčbě lokálně pokročilého nebo metastazujícího karcinomu prsu s pozitivním hormonálním receptorem a s negativním receptorem lidského epidermálního růstového faktoru (HER2) v kombinaci s inhibitorem aromatázy nebo s fulvestrantem jako iniciální endokrinní terapie nebo u žen, které dříve užívaly hormonální léčbu. U pre  nebo perimenopauzálních žen je třeba endokrinní léčbu kombinovat s agonistou hormonu uvolňujícího luteinizační hormon (LHRH). Účinnou látkou je abemaciklib, proteinkinázový inhibitor, který selektivně inhibuje cyklin dependentní kinázy 4 a 6 a potlačuje růst nádoru.

Xerava

Xerava je léčivý přípravek určený k léčbě komplikovaných intraabdominálních infekcí u dospělých pacientů. Účinnou látkou je eravacyklin, tetracyklinové antibiotikum, které vazbou na podjednotku ribozomu 30S inhibuje syntézu bakteriálních proteinů.

Hulio

Hulio je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě revmatoidní artritidy, juvenilní idiopatické artritidy, psoriatické artritidy, axiální spondyloartritidy, psoriázy, plakové psoriázy u dětských pacientů, hidradenitis suppurativa, Crohnovy nemoci dospělých i dětských pacientů, ulcerózní kolitidy, uveitidy u dospělých i dětských pacientů. Účinnou látkou je adalimumab, inhibitor tumor nekrotizujícího faktoru alfa (TNFα), který se uplatňuje v zánětlivých imunitních pochodech. Referenčním přípravkem je Humira.

Pelgraz

Pelgraz je biosimilární léčivý přípravek, který je indikován ke zkrácení doby trvání neutropenie a ke snížení incidence febrilní neutropenie u dospělých pacientů léčených cytotoxickou chemoterapií pro maligní nádorové onemocnění (s výjimkou chronické myeloidní leukemie a myelodysplastických syndromů). Účinnou látkou je pegfilgrastim, hematopoetický růstový faktor, který stimuluje zrání neutrofilů. Referenčním přípravkem je Neulasta.

Udenyca

Udenyca je biosimilární léčivý přípravek se shodnou indikací (viz výše Pelgraz), účinnou látkou je i v tomto případě pegfilgrastim a referenčním přípravkem je Neulasta.

Buvidal

Účinnou látkou léčivého přípravku Buvidal je buprenorfin, parciální agonista/antagonista opioidních receptorů. Přípravek je určen k léčbě závislosti na opioidech. Jedná se o hybridní přípravek registrovaného přípravku Subutex, liší se dávkou a cestou podání. Buvidal bude dostupný jako injekční roztok s prodlouženým uvolňováním.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Blincyto

Účinnou látkou léčivého přípravku Blincyto je blinatumomab. Schválené použití přípravku bylo rozšířeno na monoterapii u pediatrických pacientů od jednoho roku s Philadelphia chromozom negativní CD19 pozitivní B prekurzorovou akutní lymfoblastickou leukemií, kteří jsou refrakterní k léčbě nebo u nichž došlo k relapsu po alespoň dvou předchozích léčbách nebo k relapsu po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.

Darzalex

Léčivý přípravek Darzalex obsahuje daratumumab. Přípravek je nově indikován v kombinaci s bortezomibem, melfalanem a prednisonem k léčbě dospělých pacientů s nově diagnostikovaným mnohočetným myelomem, u kterých není vhodná autologní transplantace kmenových buněk.

Keytruda

Účinnou látkou léčivého přípravku Keytruda je pembrolizumab. Přípravek je nově indikován v kombinaci s pemetrexedem a chemoterapií založenou na platině jako první linie léčby metastatického neskvamózního nemalobuněčného karcinomu plic (NSCLC) u dospělých pacientů bez pozitivních mutací EGFR nebo ALK.

Mekinist

Léčivý přípravek Mekinist obsahuje trametinib. Indikace přípravku byla rozšířena na adjuvantní léčbu melanomu, a to v kombinaci s dabrafenibem u dospělých pacientů s melanomem stadia III s mutací BRAF V600 po kompletní resekci.

Nucala

Účinnou látkou léčivého přípravku Nucala je mepolizumab. Přípravek je indikován k přídatné léčbě závažného refrakterního eozinofilního astmatu nově vedle dospělých pacientů také u adolescentů a dětí ve věku od šesti let.

Tafinlar

Léčivý přípravek Tafinlar obsahuje dabrafenib. Indikace přípravku byla rozšířena na adjuvantní léčbu melanomu, a to v kombinaci s trametinibem u dospělých pacientů s melanomem stadia III s mutací BRAF V600 po kompletní resekci (viz výše Mekinist).

Xarelto

Léčivý přípravek Xarelto obsahuje rivaroxaban. Přípravek Xarelto 2,5 mg podávaný spolu s kyselinou acetylsalicylovou je nově indikován k prevenci aterotrombotických příhod u dospělých pacientů s koronárním arteriálním onemocněním nebo se symptomatickým onemocněním periferních tepen ve vysokém riziku ischemických příhod.

Cabometyx

Léčivý přípravek Cabometyx obsahuje cabozantinib. Indikace přípravku byla rozšířena na monoterapii u dospělých pacientů s hepatocelulárním karcinomem, kteří byli předtím léčeni sorafenibem.

Elebrato Ellipta/Trelegy Ellipta

Léčivý přípravek Elebrato Ellipta/Trelegy Ellipta obsahuje fixní trojkombinaci léčiv – flutikason furoát, umeklidinium a vilanterol. Indikace přípravku pro udržovací léčbu dospělých pacientů se středně závažnou až závažnou formou chronické obstrukční plicní nemoci, kteří nejsou adekvátně léčeni kombinací inhalačních kortikoidů a dlouhodobě působících β₂ agonistů, byla rozšířena i na nedostatečnou kontrolu onemocnění kombinací dlouhodobě působících β₂ agonistů a dlouhodobě působících antimuskarinik (pro účinky na kontrolu symptomů a prevenci exacerbací).

Gilenya

Účinnou látkou léčivého přípravku Gilenya je fingolimod. Přípravek je indikován v monoterapii jako léčba modifikující onemocnění u vysoce aktivní relabující remitující formy roztroušené sklerózy nově také u dětí ve věku od deseti let.

RoActemra

Léčivý přípravek RoActemra obsahuje tocilizumab. Indikace přípravku byla rozšířena na léčbu aktivní systémové juvenilní idiopatické artritidy u pacientů ve věku od jednoho roku, kteří neadekvátně odpověděli na předchozí léčbu nesteroidními antiflogistiky a systémovými kortikoidy. Přípravek může být podáván jako monoterapie (v případě intolerance nebo nevhodnosti podávání metotrexátu) nebo v kombinaci s metotrexátem.

Venclyxto

Léčivý přípravek Venclyxto obsahuje venetoclax. Přípravek je nově indikován v kombinaci s rituximabem k léčbě dospělých pacientů s chronickou lymfocytární leukemií, kteří absolvovali alespoň jednu předchozí terapii.

Xtandi

Účinnou látkou léčivého přípravku Xtandi je enzalutamid. Přípravek je nově indikován k léčbě dospělých mužů s vysoce rizikovým nemetastazujícím kastračně rezistentním karcinomem prostaty.

Redakčně zpracovala PharmDr. Kateřina Viktorová