Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Adtralza

Adtralza je léčivý přípravek určený k léčbě středně závažné až závažné atopické dermatitidy. Účinnou látkou je tralokinumab, rekombinantní lidská IgG₄ monoklonální protilátka, která inhibuje signalizaci interleukinu (IL) 13. Žadatelem o registraci je LEO Pharma A/S.

Enspryng

Léčivý přípravek Enspryng je určen k léčbě neuromyelitis optica a poruch jejího širšího spektra (NMOSD) u AQP4 IgG (protilátky proti akvaporinu 4) séropozitivních pacientů ve věku od 12 let. Účinnou látkou přípravku je satralizumab, monoklonální protilátka vázající receptor pro IL 6, která inhibuje pleiotropní proinflamatorní patogenetické procesy NMOSD. Přípravek je indikován v monoterapii nebo v kombinaci s imunosupresivní terapií. Žadatelem o registraci je Roche Registration GmbH.

Evkeeza

Léčivý přípravek Evkeeza je indikován k léčbě dospělých pacientů a adolescentů ve věku od 12 let věku s homozygotní familiární hypercholesterolemií. Účinnou látkou je evinakumab, monoklonální protilátka, která snižuje koncentraci LDL cholesterolu nezávisle na přítomnosti LDL receptoru tím, že podporuje zpracování lipoproteinů s velmi nízkou hustotou (VLDL) a odstraňování remnant VLDL před tvorbou LDL. Žadatelem o registraci je Regeneron Ireland Designated Activity Company (DAC).

Koselugo

Koselugo je léčivý přípravek určený k léčbě pediatrických pacientů s plexiformními neurofibromy neurofibromatózy typu 1. Účinnou látkou je selumetinib, selektivní inhibitor mitogenem aktivovaných proteinkináz (MEK) 1 a 2. Jejich inhibice vede k blokování proliferace a přežití nádorových buněk, ve kterých je aktivována dráha RAF MEK ERK. Žadatelem o registraci je AstraZeneca AB.

Onureg

Onureg je léčivý přípravek indikovaný k udržovací léčbě pacientů s aktivní myeloidní leukemií. Účinnou látkou je azacitidin, analog cytidinu, který je stavebním prvkem nukleových kyselin. Působí cytostaticky více mechanismy, včetně cytotoxicity mířené na buňky v kostní dřeni a hypometylace DNA. Žadatelem o registraci je Bristol Myers Squibb Pharma EEIG.

Bylvay

Léčivý přípravek Bylvay je určen k léčbě progresivní familiární intrahepatální cholestázy u pacientů ve věku od 6 měsíců. Účinnou látkou je odevixibat, reverzibilní selektivní inhibitor transportéru ileálních žlučových kyselin, který působí lokálně v distálním ileu, snižuje zpětné vychytávání žlučových kyselin a zvyšuje jejich clearance v tlustém střevě. Žadatelem o registraci je Albireo.

Imcivree

Léčivý přípravek Imcivree je určen pro léčbu obezity a kontrolu hladu spojeného s genetickým deficitem dráhy receptoru pro melanokortin 4 (MC4R). Účinnou látkou je setmelatonid, analog přirozeně se vyskytujícího hormonu stimulujícího alfa melanocyty, který působí jako selektivní agonista MC4R, obnovuje aktivitu dráhy receptoru MC4, snižuje hlad a podporuje hubnutí. Žadatelem o registraci je Rhythm Pharmaceuticals Limited.

Klisyri

Klisyri je léčivý přípravek určený k léčbě aktinické keratózy. Účinnou látkou je tirbanibulin ze skupiny antibiotik a chemoterapeutik pro dermatologické použití, který přímou vazbou na tubulin naruší mikrotubuly a indukuje zastavení buněčného cyklu a apoptotickou smrt proliferujících buněk. Žadatelem o registraci je Almirall, S.A.

Ozawade

Léčivý přípravek Ozawade je určen k léčbě nadměrné denní spavosti při obstrukční spánkové apnoi. Účinnou látkou přípravku je pitolisant, antagonista/inverzní agonista receptoru H₃, který zvyšuje aktivitu histaminergních neuronů v mozku. Žadatelem o registraci je BIOPROJET PHARMA.

Ryeqo

Léčivý přípravek Ryeqo představuje fixní trojkombinaci relugolix/estradiol/norethisteron acetát, která je indikována k léčbě příznaků děložních myomů. Relugolix patří do skupiny hormonů působících proti uvolňování gonadotropinů, snižuje uvolňování luteinizačního hormonu a folikuly stimulujícího hormonu. Podání estradiolu zmírňuje příznaky spojené s hypoestrogenním stavem, jako jsou vazomotorické příznaky a ztráta kostní denzity. Přidání progestogenu snižuje u žen bez hysterektomie estrogenem indukované riziko hyperplazie endometria. Žadatelem o registraci je Gedeon Richter Plc.

Skysona

Léčivý přípravek Skysona představuje genovou terapii, je určen k léčbě časné mozkové adrenoleukodystrofie (cerebral adrenoleukodystrophy, CALD). Účinnou látkou přípravku je elivaldogene autotemcel, který se vyrábí speciálně pro každého pacienta pomocí jeho hematopoetických kmenových buněk. Ty jsou laboratorně upraveny s cílem vložit funkční gen pro výrobu ALDP (adrenoleukodystrophy protein). Přípravek se skládá z těchto modifikovaných buněk schopných vytvářet ALDP, který pak rozloží mastné kyseliny s velmi dlouhým řetězcem, jež se hromadí u pacientů s CALD. Žadatelem o registraci je bluebird bio (Netherlands) B.V.

Verquvo

Verquvo je léčivý přípravek určený k léčbě symptomatického chronického srdečního selhání u dospělých pacientů se sníženou ejekční frakcí levé komory. Účinnou látkou je vericiguat, látka stimulující solubilní guanylátcyklázu synergicky a nezávisle na oxidu dusnatém. Zvýšení koncentrace intracelulárního cyklického guanosinmonofosfátu vede k relaxaci hladkého svalstva a vazodilataci, což může zlepšit jak funkci myokardu, tak cévní funkce. Žadatelem o registraci je Bayer AG.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Aubagio

Léčivý přípravek Aubagio obsahuje teriflunomid. Přípravek je v léčbě relabující remitující roztroušené sklerózy nově indikován vedle dospělých také u pediatrických pacientů ve věku od 10 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je sanofi aventis groupe.

BiResp/DuoResp Spiromax

Léčivý přípravek BiResp/DuoResp Spiromax obsahuje fixní kombinaci budesonidu a formoterolu. Přípravek je k pravidelné léčbě astmatu nově indikován u pacientů již ve věku od 12 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Teva Pharma B.V.

Opdivo

Léčivý přípravek Opdivo obsahuje nivolumab. Přípravek je nově indikován v kombinaci s ipilimumabem jako léčba první linie u dospělých nemocných s neresekovatelným maligním pleurálním mezoteliomem. Další nově schválenou indikací v kombinaci s ipilimumabem je léčba metastatického kolorektálního karcinomu s deficitem MMR (mismatch repair) nebo s vysokou mírou mikrosatelitové nestability (MSI H) u dospělých pacientů po předchozí kombinované chemoterapii na bázi fluoropyrimidinu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol Myers Squibb Pharma EEIG.

Maviret

Léčivý přípravek Maviret obsahuje fixní kombinaci glekapreviru a pibrentasviru. Přípravek je nově indikován k léčbě chronické hepatitidy C u dospělých a také u dětí ve věku od tří let. Držitelem rozhodnutí o registraci je společnost AbbVie Deutsch­land GmbH & Co. KG.

Tagrisso

Účinnou látkou léčivého přípravku Tagrisso je osimertinib. Přípravek je nově indikován jako adjuvantní léčba po kompletní resekci tumoru u dospělých pacientů s nemalobuněčným karcinomem plic (non small cell lung carcinoma, NSCLC) stadia IB–IIIA, který vykazuje mutaci genu EGFR (receptoru pro epidermální růstový faktor, epidermal growth factor receptor) − deleci exonu 19 nebo bodovou mutaci L858R v exonu 21. Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.

Venclyxto

Účinnou látkou léčivého přípravku Venclyxto je venetoklax. Přípravek je nově indikován v kombinaci s hypometylační látkou k léčbě dospělých pacientů s nově diagnostikovanou akutní myeloidní leukemií, kteří nejsou způsobilí k intenzivní chemoterapii. Držitelem rozhodnutí o registraci je AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG.

Yervoy

Léčivý přípravek Yervoy obsahuje ipilimumab. Přípravek je nově indikován v kombinaci s nivolumabem jako léčba první linie u dospělých nemocných s neresekovatelným maligním pleurálním mezoteliomem. Dále byla pro kombinovanou terapii ipilimumab + nivolumab schválena indikace pro léčbu metastatického kolorektálního karcinomu s deficitem MMR (mismatch repair) nebo s vysokou mírou mikrosatelitové nestability (MSI H) u dospělých pacientů po předchozí kombinované chemoterapii na bázi fluoropyrimidinu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol Myers Squibb Pharma EEIG.

Darzalex

Účinnou látkou léčivého přípravku Darzalex je daratumu­mab. Přípravek je nově indikován v kombinaci s pomalidomidem a dexametazonem k léčbě dospělých pacientů s mnohočetným myelomem, kteří podstoupili jednu předchozí léčbu obsahující inhibitor proteazomu a lenalidomid a byli refrakterní na lenalidomid nebo podstoupili alespoň dvě předchozí terapie zahrnující lenalidomid a proteazomový inhibitor a došlo u nich k progresi onemocnění při poslední terapii nebo po ní. Dále je přípravek nově indikován v kombinaci s cyklofosfamidem, bortezomibem a dexametazonem k léčbě dospělých pacientů s nově diagnostikovanou systémovou AL (tvořenou lehkými řetězci imunoglobulinů) amyloidózou. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen Cilag International NV.

Blincyto

Léčivý přípravek Blincyto obsahuje blinatumomab. Přípravek je nově indikován v monoterapii jako součást konsolidační terapie pediatrických pacientů ve věku od jednoho roku s vysoce rizikovou Ph negativní CD19 pozitivní akutní myeloidní leukemií z prekurzorů B buněk, u níž došlo k prvnímu relapsu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Amgen Europe B.V.

Evotaz

Léčivý přípravek Evotaz obsahuje fixní kombinaci atazanavir/kobicistat. Přípravek je v léčbě infekce lidským virem imunodeficitu (HIV 1) bez známých mutací spojených s rezistencí na atazanavir podáván v kombinaci s jinými antiretrovirovými léky a nově indikován také u dospívajících (ve věku 12 let a starších s tělesnou hmotností alespoň 35 kg). Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol Myers Squibb Pharma EEIG.

Keytruda

Léčivý přípravek Keytruda obsahuje pembrolizumab. Přípravek je v kombinaci s chemoterapií na bázi platiny a fluoropyrimidinu nově indikován k léčbě první linie u pacientů s lokálně pokročilým neresekovatelným nebo metastazujícím karcinomem jícnu nebo HER 2 negativním adenokarcinomem gastroezofageálního spojení u dospělých pacientů, jejichž tumory exprimují PD L1 (ligand 1 receptoru programované buněčné smrti) s hodnotou kombinovaného pozitivního skóre (CPS) ≥ 10. Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Jardiance

Léčivý přípravek Jardiance obsahuje empagliflozin. Přípravek je u dospělých pacientů nově indikován k léčbě symptomatického chronického srdečního selhání se sníženou ejekční frakcí. Držitelem rozhodnutí o registraci je Boehringer Ingelheim International GmbH.

Libtayo

Léčivý přípravek Libtayo obsahuje cemiplimab. Přípravek je nově indikován v monoterapii k léčbě dospělých pacientů s lokálně pokročilým nebo metastazujícím bazocelulárním karcinomem, u nichž došlo k progresi při léčbě inhibitorem signální dráhy Hedgehog nebo kteří tuto léčbu netolerují. Lib­tayo jako monoterapie je dále indikován k první linii léčby dospělých pacientů s NSCLC exprimujícím PD L1 (v ≥ 50 % nádorových buněk), bez aberací EGFR, ALK nebo ROS1, kteří mají buď lokálně pokročilý NSCLC a nejsou kandidáty na definitivní chemoradiaci, nebo metastazující NSCLC. Držitelem rozhodnutí o registraci je Regeneron Ireland Designated Activity Company (DAC).

Redakčně zpracovala PharmDr. Kateřina Viktorová