Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Abecma

Abecma je léčivý přípravek určený k léčbě relabujícího a refrakterního mnohočetného myelomu. Účinná látka nese označení idecabtagene vicleucel. Podstatou je disperze CAR (chimérní antigenní receptor) modifikovaných T lymfocytů se specifitou pro antigen zrání B lymfocytů (BCMA), který je exprimován na povrchu normálních a maligních plazmatických buněk. V důsledku antigenně specifické aktivace dochází k proliferaci CAR T lymfocytů, sekreci cytokinů a k cytolýze buněk exprimujících BCMA. Jde o první buněčnou genovou terapii pro dospělé pacienty s mnohočetným myelomem. Abecma má status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění (orphan drug). Žadatelem o registraci je Celgene Europe BV.

Bimzelx

Léčivý přípravek Bimzelx je určen k léčbě středně závažné až závažné plakové psoriázy. Účinnou látkou přípravku je bimekizumab, rekombinantní humanizovaná monoklonální protilátka IgG₁, která inhibuje signalizaci interleukinu (IL) 17A a 17F. Žadatelem o registraci je UCB Pharma S.A.

Evrenzo

Léčivý přípravek Evrenzo je indikován k léčbě dospělých pacientů se symptomatickou anémií asociovanou s chronickým onemocněním ledvin. Účinnou látkou je roxadustat, inhibitor HIF (hypoxií indukovaný faktor) prolyl hydroxylázy, který aktivuje přirozeně se vyskytující reakci organismu na nízké hodnoty kyslíku v krvi a podporuje erytropoezu. Žadatelem o registraci je Astellas Pharma Europe B.V.

Minjuvi

Minjuvi je léčivý přípravek určený k léčbě dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním difuzním velkobuněčným B lymfomem (DLBCL), u nichž není vhodná autologní transplantace kmenových buněk (ASCT). Účinnou látkou je tafasitamab, monoklonální protilátka, která cílí na antigen CD19 exprimovaný na povrchu nezralých a zralých B lymfocytů. Vazbou na CD19 zprostředkovává lýzu B buněk prostřednictvím efektorových buněk imunitního systému. Žadatelem o registraci je Incyte Biosciences Distribution B.V.

Voxzogo

Léčivý přípravek Voxzogo je určen k léčbě achondroplazie u pacientů ve věku od 2 let, jejichž epifýzy nejsou uzavřené. Účinnou látkou přípravku je modifikovaný natriuretický peptid typu C, který působí jako pozitivní regulátor růstu endochondrálních kostí podporou proliferace a diferenciace chondrocytů. Žadatelem o registraci je BioMarin Inter­na­tio­nal Limited.

Nexviadyme

Nexviadyme je léčivý přípravek indikovaný k léčbě Pompeho nemoci. Účinnou látkou je avalglukosidáza alfa, rekombinantní lidská kyselá α glukosidáza. Nexviadyme představuje substituční terapii. Žadatelem o registraci je Genzyme ­Europe BV.

Byooviz

Byooviz je biosimilární léčivý přípravek, který je indikován k léčbě neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace, poškození zraku v důsledku diabetického makulárního edému, proliferativní diabetické retinopatie, poškození zraku v důsledku makulárního edému sekundárního k okluzi sítnicové žíly a poškození zraku v důsledku choroidální neovaskularizace. Účinnou látkou je ranibizumab, fragment monoklonální protilátky, který moduluje angiogenezi inhibicí vaskulárního endoteliálního růstového faktoru A. Referenčním přípravkem je Lucentis. Žadatelem o registraci je Samsung Bioepis NL B.V.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Forxiga

Léčivý přípravek Forxiga obsahuje dapagliflozin. Přípravek je nově indikován k léčbě chronického onemocnění ledvin u dospělých pacientů. Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.

Opdivo

Léčivý přípravek Opdivo obsahuje nivolumab. Přípravek je nově indikován v monoterapii k léčbě dospělých pacientů s karcinomem jícnu nebo gastroezofageální junkce, u nichž je přítomna reziduální patologie po předchozí neoadjuvantní chemoradioterapii. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol Myers Squibb Pharma EEIG.

Galafold

Léčivý přípravek Galafold obsahuje migalastat. Přípravek je indikován k dlouhodobé léčbě Fabryho nemoci (deficit α galaktosidázy A), kteří vykazují příslušnou mutaci, nově u pacientů ve věku od 12 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Amicus Therapeutics Europe Limited.

Rinvoq

Účinnou látkou léčivého přípravku Rinvoq je upadacitinib. Přípravek je nově indikován k léčbě středně těžké až těžké atopické dermatitidy u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších, kteří jsou kandidáty na systémovou terapii. Držitelem rozhodnutí o registraci je AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG.

Xeljanz

Účinnou látkou léčivého přípravku Xeljanz je tofacitinib. Přípravek je nově indikován k léčbě aktivní polyartikulární juvenilní idiopatické artritidy (polyartritida s pozitivitou nebo negativitou revmatoidního faktoru a extendovaná oligoartritida) a juvenilní psoriatické artritidy u pacientů ve věku 2 let a starších, kteří nereagovali dostatečně na předchozí terapii chorobu modifikujícími antirevmatickými léky (DMARDs). Tofacitinib je možné podávat v kombinaci s metotrexátem (MTX) nebo jako monoterapii v případě nesnášenlivosti MTX nebo tam, kde je pokračování léčby MTX nevhodné. Držitelem rozhodnutí o registraci je Pfizer Europe MA EEIG.

Deltyba

Léčivý přípravek Deltyba obsahuje delamanid. Přípravek je indikován k léčbě plicní multirezistentní tuberkulózy (MDR TB) v rámci vhodného kombinovaného léčebného režimu v případech, kdy nelze účinný léčebný režim sestavit jinak vzhledem k rezistenci nebo snášenlivosti, nově u dětí s tělesnou hmotností již od 10 kg. Držitelem rozhodnutí o registraci je Otsuka Novel Products GmbH.

Ultomiris

Účinnou látkou léčivého přípravku Ultomiris je ravulizumab. Přípravek je indikován k léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie, nově také u pediatrických pacientů s tělesnou hmotností již od 10 kg. Držitelem rozhodnutí o registraci je Alexion Europe SAS.

Volibris

Léčivý přípravek Volibris obsahuje ambrisentan. Přípravek je nově indikován u dospívajících a dětí (ve věku 8 až < 18 let) k léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH) funkční třídy (FC) II−III dle WHO, včetně použití v kombinované léčbě. Účinnost byla prokázána také u PAH idiopatické, familiární, u korigované vrozené srdeční vady a u PAH spojené s onemocněním pojivové tkáně. Držitelem rozhodnutí o registraci je GlaxoSmithKline (Ireland) Limited.

Vosevi

Léčivý přípravek Vosevi obsahuje fixní kombinaci sofosbuvir/velpatasvir/voxilaprevir. Přípravek je v léčbě chronické virové hepatitidy C nově indikován také u dospívajících (ve věku 12 let a starších s tělesnou hmotností alespoň 30 kg). Držitelem rozhodnutí o registraci je Gilead Sciences Ireland UC.

Redakčně zpracovala PharmDr. Kateřina Viktorová