Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA
Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.
Nové léčivé přípravky
Hemgenix
Hemgenix je léčivý přípravek určený k léčbě závažné a středně závažné hemofilie B u dospělých pacientů bez anamnézy tvorby inhibitoru faktoru IX. Účinnou látkou je etranacogene dezaparvovec. Jedná se o genovou terapii, díky níž je exprimována verze chybějícího lidského koagulačního faktoru IX, který je potřebný pro správnou hemokoagulaci. Žadatelem o registraci je CSL Behring GmbH.
Imjudo
Léčivý přípravek Imjudo je v kombinaci s durvalumabem indikován k prvoliniové léčbě dospělých pacientů s pokročilým nebo neresekovatelným hepatocelulárním karcinomem. Účinnou látkou je tremelimumab, monoklonální protilátka vázající se na CTLA‑4, který je primárně exprimován na povrchu aktivovaných T lymfocytů. Díky tomu dochází ke zvýšení aktivace a proliferace T lymfocytů, jejich zvýšené diverzitě a protinádorové aktivitě. Žadatelem o registraci je AstraZeneca AB.
Pombiliti
Pombiliti je léčivý přípravek indikovaný k dlouhodobé enzymatické substituční terapii používané v kombinaci s enzymovým stabilizátorem miglustatem k léčbě dospělých s pozdním nástupem Pompeho choroby (jeho podstatou je deficit kyselé α‑glukosidázy). Účinnou látkou je cipaglukosidáza alfa, rekombinantní lidská kyselá α‑glukosidáza. Žadatelem o registraci je Amicus Therapeutics Europe Limited.
Tremelimumab AstraZeneca
Léčivý přípravek Tremelimumab AstraZeneca je v kombinaci s durvalumabem a chemoterapií na bázi platiny indikován k léčbě první linie u dospělých pacientů s metastatickým nemalobuněčným karcinomem plic (NSCLC) bez senzibilizujících mutací EGFR nebo pozitivních mutací ALK. Účinnou látkou je tremelimumab, monoklonální protilátka vázající se na CTLA‑4, který je primárně exprimován na povrchu aktivovaných T lymfocytů. Díky tomu dochází ke zvýšení aktivace a proliferace T lymfocytů, jejich zvýšené diverzitě a protinádorové aktivitě. Žadatelem o registraci je AstraZeneca AB.
Sotyktu
Sotyktu je léčivý přípravek určený k léčbě závažné a středně závažné psoriázy u dospělých pacientů. Účinnou látkou je deucravacitinib, inhibitor tyrozinkinázy 2 z rodiny Janus kináz. Tento enzym zprostředkovává signalizaci interleukinů 12, 23 a interferonů typu I, což jsou přirozeně se vyskytující cytokiny zapojené do zánětlivých a imunitních reakcí. Žadatelem o registraci je Bristol‑Myers Squibb Pharma EEIG.
Akeega
Akeega je léčivý přípravek určený k léčbě metastatického kastračně rezistentního karcinomu prostaty se zárodečnými mutacemi BRCA1/BRCA2. Jedná se o fixní kombinaci niraparib/abirateron acetát. Niraparib inhibuje enzymy poly(ADP‑ribóza)polymerázy (PARP) – PARP1 a PARP2, které hrají roli při opravě DNA. Inhibice jejich enzymatické aktivity má za následek poškození DNA a smrt nádorových buněk. Abirateron acetát po přeměně na účinný abirateron inhibuje 17α‑hydroxylázu/C17,20‑lyázu (CYP17), enzym nezbytný pro syntézu androgenů ve varlatech, nadledvinách a prostatě. Přínosem léčby je oddálení progrese nemoci oproti samotné léčbě abirateronem. Žadatelem o registraci je Janssen‑Cilag International N.V.
Elfabrio
Léčivý přípravek Elfabrio je indikován k dlouhodobé enzymatické substituční léčbě u dospělých pacientů s potvrzenou diagnózou Fabryho choroby (deficit alfa‑galaktosidázy). Účinnou látkou je pegunigalsidáza alfa, rekombinantní lidská α‑galaktosidáza‑A, která poskytuje exogenní zdroj α‑galaktosidázy‑A. Žadatelem o registraci je Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Opzelura
Opzelura je léčivý přípravek určený k léčbě nesegmentálního vitiliga. Účinnou látkou je ruxolitinib, inhibitor Janus kináz 1 a 2. Žadatelem o registraci je Incyte Biosciences Distribution B.V.
Hyftor
Hyftor je léčivý přípravek indikovaný k léčbě obličejového angiofibromu spojeného s komplexem tuberózní sklerózy u dospělých a dětských pacientů ve věku 6 let a starších. Účinnou látkou je sirolimus, imunosupresivum, které se podílí na regulaci buněčného metabolismu, růstu a proliferace. Žadatelem o registraci je Plusultra pharma GmbH.
Tibsovo
Léčivý přípravek Tibsovo je určen k léčbě dospělých pacientů s nově diagnostikovanou akutní myeloidní leukemií (v kombinaci s azacitidinem) a k terapii dospělých pacientů s lokálně pokročilým nebo metastazujícím cholangiokarcinomem (v monoterapii). Účinnou látkou je ivosidenib, antineoplastikum, jehož mechanismus účinku není zcela objasněn. Tato účinná látka inhibuje mutantní enzym izocitrátdihydrogenázu 1 (IDH1) a obnovuje buněčnou diferenciaci. Žadatelem o registraci je Les Laboratoires Servier.
Tidhesco
Léčivý přípravek Tidhesco obsahuje rovněž ivosidenib. Tento přípravek je indikován pouze pro léčbu dospělých pacientů s nově diagnostikovanou akutní myeloidní leukemií (také v kombinaci s azacitidinem). Žadatelem o registraci je Les Laboratoires Servier.
Vafseo
Vafseo je léčivý přípravek indikovaný k léčbě symptomatické anémie spojené s chronickým onemocněním ledvin u dospělých pacientů na chronické udržovací dialýze. Účinnou látkou je vadadustat, tzv. stabilizátor HIF (hypoxia‑inducible factor). Vadadustat inhibuje prolylhydroxylázu a tím hydroxylaci HIF, která je prvním krokem jeho degradace. Dochází ke stimulaci produkce endogenního erytropoetinu, ke zvýšení mobilizace železa a produkce hemoglobinu a červených krvinek. Žadatelem o registraci je Akebia Europe Limited.
Bekemv
Bekemv je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě dospělých a dětí s paroxysmální noční hemoglobinurií. Účinnou látkou přípravku je eculizumab. Referenčním přípravkem je Soliris. Žadatelem o registraci je Amgen Technology (Ireland) Unlimited Company.
Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků
Adcirca
Léčivý přípravek Adcirca obsahuje tadalafil. Indikace přípravku pro léčbu plicní hypertenze byla rozšířena na pediatrickou populaci. Přípravek je nově indikován k terapii pediatrických pacientů ve věku 2 let a starších s plicní arteriální hypertenzí klasifikovanou jako funkční třída II a III podle Světové zdravotnické organizace. Držitelem rozhodnutí o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.
Dupixent
Léčivý přípravek Dupixent obsahuje dupilumab. Přípravek je nově indikován k léčbě eozinofilní ezofagitidy u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších s tělesnou hmotností alespoň 40 kg, kteří jsou nedostatečně kontrolováni konvenční léčbou, netolerují ji nebo nejsou kandidáty na konvenční léčbu. Držitelem rozhodnutí o registraci je sanofi‑aventis groupe.
Edistride/Forxiga
Léčivý přípravek Edistride/Forxiga obsahuje dapagliflozin. Indikace přípravků pro léčbu dospělých pacientů se symptomatickým chronickým srdečním selháním se sníženou ejekční frakcí byla rozšířena obecně na léčbu dospělých pacientů se symptomatickým chronickým srdečním selháním. Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.
Fintepla
Léčivý přípravek Fintepla obsahuje fenfluramin. Indikace přípravku pro léčbu záchvatů spojených s Dravetovým syndromem jako přídavná léčba k jiným antiepileptikům pro pacienty ve věku 2 let a starší byla rozšířena o Lennoxův–Gastautův syndrom. Držitelem rozhodnutí o registraci je Zogenix ROI Limited.
Hemlibra
Účinnou látkou léčivého přípravku Hemlibra je emicizumab. Indikace přípravku pro rutinní profylaxi krvácivých příhod u pacientů s hemofilií A byla rozšířena také na středně těžké onemocnění (FVIII ≥ 1 % a ≤ 5 %) s fenotypem závažného krvácení. Držitelem rozhodnutí o registraci je Roche Registration GmbH.
Triumeq
Léčivý přípravek Triumeq obsahuje fixní kombinaci abakavir/dolutegravir/lamivudin. Výbor CHMP přijal novou lékovou formu (dispergovatelné tablety) o nové síle (5 mg dolutegraviru, 60 mg abakaviru a 30 mg lamivudinu) vhodnou pro děti s hmotností od 14 do 25 kg infikované lidským virem imunodeficience. Výbor CHMP také přijal rozšíření indikace pro formu potahovaných tablet tak, aby zahrnovala léčbu dětí s hmotností ≥ 25 kg. Přípravek Triumeq je tedy nově indikován k léčbě dospělých, dospívajících a dětí s hmotností alespoň 25 kg. Držitelem rozhodnutí o registraci je ViiV Healthcare B.V.
Imfinzi
Imfinzi obsahuje durvalumab. Přípravek je nově indikován v kombinaci s tremelimumabem k léčbě první linie u dospělých s pokročilým nebo neresekovatelným hepatocelulárním karcinomem a v kombinaci s tremelimumabem a chemoterapií na bázi platiny k léčbě první linie u dospělých pacientů s metastatickým NSCLC bez senzibilizujících mutací EGFR nebo pozitivních mutací ALK (viz výše Imjudo/Tremelimumab AstraZeneca). Držitelem rozhodnutí o registraci je AstraZeneca AB.
Enhertu
Léčivý přípravek Enhertu obsahuje trastuzumab deruxtekan. Přípravek je nově indikován jako monoterapie k léčbě dospělých pacientek s neresekovatelným nebo metastazujícím karcinomem prsu s nízkou expresí HER2, které podstoupily předchozí chemoterapii v metastatickém stavu nebo se u nich v průběhu šesti měsíců po dokončení adjuvantní chemoterapie objevila recidiva onemocnění. Držitelem rozhodnutí o registraci je Daiichi Sankyo Europe GmbH.
Byfavo
Léčivý přípravek Byfavo obsahuje remimazolam. Přípravek je v nové lékové formě a síle (50 mg prášek pro koncentrát pro injekční/infuzní roztok) nově indikován u dospělých pacientů k intravenóznímu podání jako úvod do celkové anestezie a pro její udržení. Držitelem rozhodnutí o registraci je Paion Deutschland GmbH.
Dupixent
Léčivý přípravek Dupixent obsahuje dupilumab. Přípravek je v léčbě těžké atopické dermatitidy u dětí, které jsou vhodnými kandidáty na systémovou terapii, indikován již od věku 6 měsíců. Držitelem rozhodnutí o registraci je Sanofi Winthrop Industrie.
Nubeqa
Léčivý přípravek Nubeqa obsahuje darolutamid. Přípravek je nově indikován k léčbě dospělých mužů s metastatickým hormonálně senzitivním karcinomem prostaty v kombinaci s docetaxelem a androgenní deprivační terapií. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bayer AG.
Reblozyl
Léčivý přípravek Reblozyl obsahuje luspatercept. Přípravek je pro léčbu anémie spojené s betatalasemií u dospělých pacientů indikován nově bez ohledu na její asociaci s transfuzí. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol‑Myers Squibb Pharma EEIG.
Trecondi
Účinnou látkou léčivého přípravku Trecondi je treosulfan. Stávající indikace přípravku byla rozšířena o léčbu nezhoubných onemocnění u dětských pacientů podstupujících alogenní transplantaci krvetvorných buněk. Držitelem rozhodnutí o registraci je medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbH.
Trulicity
Léčivý přípravek Trulicity obsahuje dulaglutid. Přípravek je nově indikován pro léčbu diabetes mellitus 2. typu již od věku 10 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.
Wakix
Léčivý přípravek Wakix obsahuje pitolisant. Přípravek je nově indikován k léčbě narkolepsie s kataplexií nebo bez kataplexie také u dospívajících a dětí ve věku od 6 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bioprojet Pharma.
TachoSil
Léčivý přípravek TachoSil obsahuje fibrinogen a trombin na povrchu kolagenové matrice. Přípravek je v indikaci podpůrné terapie v chirurgii ke zlepšení hemostázy u dospělých, ke zvýšení tkáňového utěsnění, k podpoře nepropustnosti sutur v cévní chirurgii, když běžné techniky nejsou dostačující, nově schválen také pro dětské pacienty ve věku od 1 měsíce. Držitelem rozhodnutí o registraci je Corza Medical GmbH.
Rinvoq
Léčivý přípravek Rinvoq obsahuje upadacitinib. Přípravek je nově indikován k léčbě dospělých pacientů se středně těžkou až těžkou aktivní Crohnovou chorobou, kteří neodpověděli adekvátně na konvenční nebo biologickou léčbu nebo u nich došlo ke ztrátě odpovědi nebo tuto terapii netolerovali. Držitelem rozhodnutí o registraci je AbbVie Deutschland GmbH & Co. KG.
Libtayo
Léčivý přípravek Libtayo obsahuje cemiplimab. Přípravek je v kombinaci s chemoterapií na bázi platiny nově indikován k léčbě první linie u dospělých pacientů s NSCLC exprimujícím PD‑L1 (u ≥ 1 % nádorových buněk) bez aberací EGFR, ALK nebo ROS1, kteří mají lokálně pokročilé onemocnění a nejsou kandidáty na definitivní chemoradiaci nebo mají metastatický NSCLC. Držitelem rozhodnutí o registraci je Regeneron Ireland Designated Activity Company (DAC).
Esbriet
Léčivý přípravek Esbriet obsahuje pirfenidon. Indikace přípravku pro terapii idiopatické plicní fibrózy byla upravena tak, že nyní zahrnuje i léčbu pokročilého onemocnění. Držitelem rozhodnutí o registraci je Roche Registration GmbH.
Literatura
Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www.ema.europa.eu