Úhrada siponimodu pro pacienty v sekundární progresi

S platností od 1. února 2021 je na základě rozhodnutí Státního ústavu pro kontrolu léčiv stanovena úhrada ze zdravotního pojištění u přípravku Mayzent (siponimod). Přípravek je indikován k léčbě dospělých pacientů se sekundárně progresivní roztroušenou sklerózou (SP‑RS) s aktivním onemocněním doloženým relapsy nebo se zánětlivou aktivitou doloženou zobrazovacími metodami (MRI).

Randomizovaná klinická studie fáze III EXPAND prokázala klinický přínos siponimodu oproti placebu v primárním cílovém ukazateli, jímž je doba do tříměsíční potvrzené progrese disability, a rovněž v klinicky významném sekundárním cílovém ukazateli účinnosti – době do šestiměsíční potvrzené progrese disability.

Siponimod je hrazen pro léčbu dospělých pacientů se SP RS splňujících následující kritéria:

• vstupní hodnota na stupnici Expanded Disability Status Scale (EDSS) 4‒6,5,
• prokázaná progrese disability o minimálně 1 stupeň EDSS u pacientů se vstupní hodnotou EDSS do 5,5 či o 0,5 stupně u pacientů se vstupní hodnotou EDSS nad 5,5,
• minimální doba trvání progrese disability šest měsíců nezávisle na relapsech,
• aktivní onemocnění s prokázanými relapsy (v průběhu předchozích dvou let před zahájením léčby siponimodem) nebo se zánětlivou aktivitou na MRI mozku (tj. gadolinium enhancující T1 léze nebo nová či zvětšující se T2 léze).

Při přetrvávající klinické aktivitě onemocnění (více než jeden relaps) je možné přehodnotit průběh nemoci a pacienta převést na léčbu jinou léčivou látkou eskalační linie léčby relabující remitující roztroušené sklerózy, která nebyla použita v předchozí linii terapie. Léčba není dále hrazena při ztrátě schopnosti chůze, tedy při dosažení hodnoty EDSS 7,0 a více. nhr

 Komentář: Úhrada siponimodu pro pacienty v sekundární progresi

Prof. MUDr. Eva Kubala Havrdová, CSc.

Neurologická klinika a Centrum klinických neurověd 1. LF UK a VFN, Praha

Progresivní fáze roztroušené sklerózy (RS) byla vždy trpkou diagnózou pro pacienta i lékaře. Znamenala: už nemáme co nabídnout. Ve skutečnosti progresivní patogenetické procesy běží simultánně se zánětem od začátku choroby, ale viditelné jsou až při nevratné invaliditě, po vyčerpání rezerv nervového systému. Jediným známým způsobem, jak tyto rezervy chránit, je včasná účinná protizánětlivá terapie. Té se však v plné míře nedostalo mnoha pacientům, kteří s RS žijí již řadu let. Kouzlo sfingosin 1 fosfátových modulátorů je v jejich schopnosti ovlivňovat nejen periferní imunitní buňky, ale rovněž vázat se na své receptory i v CNS. Je možné, že je to jedním z důvodů, proč se u siponimodu podařilo prokázat schopnost oddálit vývoj klinické progrese ve stadiu sekundárně progresivní RS. Nejde jen o motoriku, jde i o kognici, což je pro pacienty s RS zvláště důležité. Lékařům se tak dostává do rukou zcela nová modalita. Byli jsme zvyklí ukončit aplikaci injekčních léků a už se většinou jen dívat na postupující proces, zahájený v době, kdy převažovala zánětlivá aktivita. Se siponimodem to ještě nějakou dobu nemusíme vzdávat. Ale i pro tento lék platí, že dlouhé otálení se zahájením léčby vede ke snížení efektu. Ztracené buňky a dráhy CNS nelze nahradit. Tato zkušenost se však vztahuje na celé portfolio léků k terapii RS. Pro pacienty s RS představuje siponimod zase kousek už téměř ztracené naděje na udržení přijatelné kvality života.